2020年11 11
应用遗传技术（AGTC）报告了正在进行的I / II期临床试验的阳性数据，该试验评估了X连锁性视网膜色素变性（XLRP）患者的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法。
在这项研究中，有62％的患者在至少5个位点上表现出至少7 dB的改善，这是该公司用于在治疗眼和未经治疗的眼睛之间进行统计上有意义的改善的衡量标准。该公司报告了六个月和十二个月时间点的视觉敏感性，视敏度和安全性数据。在治疗组的15名可评估患者中，有10名患者符合计划中的Vista II / III期试验的入选标准，并且在第六个月或第十二个月显示出明显且持久的视觉敏感性改善迹象。
该公司计划在2021年初启动II / III Vista阶段临床试验，并在2022年第三季度提供六个月的中期分析结果。该试验将招募I / II阶段试验的患者。 AGTC还将在2020年底之前开始I / II阶段的扩展试验。
Casey眼科研究所眼遗传学和免疫学助理教授Paul Yang博士说：“来自多个剂量组的应答者中具有较高比例且在12个月内具有持续改善的视觉功能，这是该XLRP基因疗法具有生物学活性的有力证据。 通过进一步的研究，这种基因治疗候选药物很有可能成为XLRP患者的有意义的治疗方法。”
AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer说：“这些更新的数据提供了重要的证据，表明我们的XLRP候选产品在多个终点上提供了持久的改进，这对患者也有意义。” “我们特别高兴地看到，第5组和第6组中具有适当基线特征的62％的患者在多种视觉敏感度指标中均显示出我们产品的生物活性，并且视敏度呈现令人鼓舞的趋势。这一结果和持续良好的安全性进一步提高了我们对XLRP基因疗法成为该疾病的行业领先疗法的潜力的信心，目前尚无治疗RPGR基因的疗法。”
XLRP 2/3或Vista试验的拟议设计目前预计将分为三组大约60名患者
https://www.scienceboard.net/index.aspx?sec=log&itemID=1672 |
