Acucela获得视网膜变性疾病基因疗法授权

chinatiger

http://www.businesswire.com/news ... -Manchester-Retinal

2016年4月4日

专门验证和开发创新疗法，治疗和延缓视力威胁的眼科疾病的临床阶段眼科公司Acucela公司（东京证券交易所：4589）（“Acucela“），与英国曼彻斯特大学（“UoM”）今天宣布了一项独家授权协议，据此Acucela将开发并商业化曼彻斯特大学基于光遗传学基因疗法的人体视紫红质，用于治疗视网膜退化疾病，包括视网膜色素变性RP。

如果获得批准，由曼彻斯特大学Jasmina Cehajic-Kapetanovic博士，Robert Lucas和Paul Bishop教授最初开发的与遗传突变无关的疗法，将利用病毒vector2将人类视紫红质转换成视网膜给光双极细胞，通常在视杆细胞中表达的光敏感蛋白。在一个细胞特定的启动子的控制下，这一技术已被证明在恢复视网膜变性小鼠模型中的视觉响应有效。此外，用于这类治疗，视紫红质的生物学机制赋予光线敏感度相对高的水平，作为人体蛋白质，可以最小化任何免疫的影响。此光遗传学技术将在多种基因突变的RP和相关病症进行研究，并且因此可以作为独立于突变的“泛RP”疗法。 Acucela计划最终评估这一技术恢复法定盲人一定程度视力的能力。

雪山飞狐

不知这个技术和美国正在临床试验的光遗传基因治疗是不是一样的.

凤凰涅盘

感谢楼主分享！

天空2

谢谢楼主的分享

chming2011

谢谢楼主分享

13583010813

谢谢楼主分享。

jiemmcm

目前看来, 英国和美国的生物技术公司走在RP治疗的前面， 大家赶紧攒银子吧， 以后出国去治疗。 国内医院的技术条件差距还很大， 西南二院的干细胞实验虎头蛇尾， 不论失败还是成功， 总要给众多关注的患者一个答复吧， 可是一点声音没有， 这种行为最可恶！就目前的信息来看， 国内尚无一家医院真正投入到RP的有效治疗深入研究阶段。 西南二院估计会以黄斑变性为方向。 其他的医院更是不用提了， 协和只做基因检测， 一点技术含量都没有， 纯属赚点检测费而已。 以后如果去国外治疗的话， 估计还得重新检测

圣洁雪域

都还早，大家悠着点，从2008年报道先天黑朦得到治疗时，大家都认为希望很近了！可到现在多少年了！反而没声音了。