AGTC招募患者x连锁Retinoschisis基因治疗的研究
2015年9月21日
生物技术公司应用基因技术公司(AGTC)招收参与者对其基因治疗的临床试验x连锁retinoschisis(针xlr)致盲条件导致视网膜层的分裂。 的27-participant I / II期研究主要是关注安全,尽管调查人员还将评估视力的变化,视觉领域,视网膜敏感性和视网膜的结构。
这项研究将在四个网站:俄勒冈健康与科学大学(也是OHSU),麻省眼耳医院, 视网膜西南的基础和凯洛格眼科中心密歇根大学。招生信息可在临床试验由美国国立卫生研究院的网站。
基金会战斗失明(鲜果串)资助的实验室研究在准备AGTC也是OHSU的针xlr基因治疗的临床试验。
“我们很高兴看到这个有前途的治疗vision-robbing视网膜条件进入人类的研究,”斯蒂芬·罗斯说,博士,研究总监,鲜果串。 “很高兴看到我们的支持至关重要的实验室研究帮助AGTC发射得到治疗的临床试验,推进我们的使命迫切需要他们的人。”
针xlr是由基因突变引起的卢比。 它会影响全世界多达140000男性。 女性携带者的条件和很少受到影响。 针xlr诊断通常是在童年,导致视力丧失的中央。
AGTC的健康疗法包括交付RS1视网膜内的副本。 一个人工腺相关病毒(AAV)用于治疗基因货物交在视网膜细胞。 治疗注入玻璃,中间的一种凝胶状物质。 在实验室研究中,针xlr基因治疗导致的长期改善视网膜功能和预防视网膜细胞变性。 调查人员相信一个几年来在人类治疗可能有效。
AGTC也努力基因疗法视网膜疾病x连锁色素性视网膜炎(XLRP)和全色盲(昼盲)。
2015年8月,AGTC宣布了一项合作和许可协议生原体国际领先的生物技术公司。 根据协议,将近期付款,包括AGTC预付款1.24亿美元。 AGTC是有资格获得前期和里程碑付款总共超过10亿美元。 生原体将被授予许可证针xlr和XLRP基因治疗计划和选择许可发现项目三个额外的迹象。
“生原体的主要投资AGTC和视网膜疾病空间提供了一个巨大的推动vision-saving治疗和治疗的进步,”威廉·t·施密特说,首席执行官,鲜果串。 “此外,这是令人难以置信的看到我们的项目从生物技术公司则吸引大的美元。 它极大地利用我们的研究投资,最重要的是,它加速临床开发过程,极大地增加了治疗的机会将使市场。 ”
2015年3月,国家眼科研究所宣布启动的100 -参与者,I / II针xlr基因治疗临床试验阶段
http://www.blindness.org/foundat ... chisis-gene-therapy |
