2021年1月25日
致力于通过眼科基因治疗改变生命的临床阶段生物技术公司NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.今天宣布已获得FDA的一项孤儿药物指定用于Stargardt病治疗，Stargardt病是一种由基因突变引起的遗传性视网膜变性疾病，并且会遗传给儿童。
Stargardt病的标志是由于RPE细胞功能不良和黄斑中光感受器的丧失而引起的中心视力丧失。据美国联邦抗击失明联盟称，Stargardt病是遗传性黄斑变性的最常见形式，在美国影响了约30,000人。视力丧失对儿童和***均造成毁灭性破坏，并严重影响其生活质量。这些患者非常需要恢复视力。
Nanoscope首席执行官Sulagna Bhattacharya说：“目前，尚无批准的治疗Stargardt病的疗法。” “我们对基于环境光可激活的多特性视蛋白（MCO）的视网膜神经元以不区分基因的方式治疗Stargardt病的潜力感到兴奋。”
Nanoscope Therapeutics Board主席Al Guillem表示：“ vMCO-010扩大了在多个管线计划中获得的孤儿药名称，将其治疗潜力从具有周边视网膜变性的视网膜色素变性（RP）扩展到像Stargardt病一样的黄斑变性。”
Nanoscope首席医学官Sai Chavala表示：“我们期待通过与FDA的持续互动，为视力不佳的患者开发创新的光遗传学平台技术。孤儿药指定将有助于加快我们的临床开发计划。”
《孤儿药法案》鼓励开发针对罕见疾病的药物，其好处包括税收抵免和免除申请费，旨在抵消临床开发成本，以及获得批准后七年的市场专有权。
“我们非常高兴地宣布第二个基于MCO的视网膜疾病孤儿药。由于 Stargardt 疾病中退化的黄斑的病理学与干 AMD 的病理学相似，因此我们非常兴奋有机会从 Stargardt 计划学习，并推进基于 MCO 的干-AMD 计划。" Nanoscope总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty说道，他在2017年获得了MCO RP治疗的孤儿称号。
关于NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.
Nanoscope Therapeutics正在推进使用光敏分子的基因治疗，以期使数以百万计的患有视网膜退行性疾病的盲人看到，而这些人尚无治愈方法。我们利用对环境光敏感的MCO分子使视网膜向环境光水平重新敏感。我们的产品线包括基于光遗传学的视网膜再生疗法，用于RP，Stargardt病和干性AMD患者的视力恢复。
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