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在逐渐接近最关键的读数后Biogen选择了一个新的眼科基因治疗合作伙伴

百健集团斥资8亿美元收购了专注于眼科的Nightstar Therapeutics公司,再次进军眼科基因治疗领域。两年后,百健集团将目光投向了一家年轻的公司。

德国的ViGeneron公司将部署其下一代AAV载体,以产生候选靶点-Biogen并未确切披露将治疗遗传性眼病的靶点。这家大型生物技术合作伙伴心中还有另一个目标,它可以在两年内增加这个目标。

虽然治疗阿尔茨海默病的药物aducanumab在百健公司被推到了一个的核心位置,但该公司一直在眼科领域押下重注。百健首席执行官Michel Vounatsos称眼科是一个新兴领域,是本世纪20年代中期继aducanumab之后将出现的“第二波增长”的一部分。



通过新协议,该公司收购了一个号称玻璃体内注射中具有卓越转导到视网膜细胞的平台。


一旦提出AAV衣壳,ViGeneron将在概念的体内验证中发挥作用,但在那之后,一切都留给Biogen。百健将支付一笔未披露的预付款,并承担研发费用。


ViGeneron联合创始人兼首席执行官Caroline Man Xu表示:“此次合作体现了我们的战略,即为选定的视网膜靶点开发内部项目,同时最大化我们的专有技术平台,为眼科的其他靶点和进一步的适应症提供额外的合作项目。”



BIIB111的第三期研究(timrepigene emparvovec)是该公司收购的主要资产。目前尚不清楚候选药物何时会面世,但很可能会在BIIB111 第三期研究报告公布后很久才会揭晓。Vounatsos在7月份表示,该项目旨在替代在无脉络膜证患者中发生突变的基因,“代表了我们继aducanumab之后的下一个关键读出和下一个潜在的商业产品。”



该数据预计将于2021年上半年公布。



除了这个和第二个Nightstar实验性治疗由RPGR基因突变引起的视网膜色素变性,Biogen还从马萨诸塞州眼耳医院获得了一种治疗PRPF31基因突变引起的遗传性视网膜变性的临床前基因疗法。



这一切都标志着,在与应用基因技术公司(Applied Genetic Technologies)的一项试验失败后,该公司退出了一项交易,从而再次尝试开发一种一次性治愈罕见眼病的方法。

https://endpts.com/edging-toward ... almic-gene-therapy/
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