2026年2月10日 法国电
SparingVision是一家临床阶段的基因组药物公司，致力于将前沿科学转化为挽救视力的疗法。今日宣布，其用于治疗视网膜色素变性（RP）的新型基因非特异性疗法SPVN06的I/II期临床试验PRODYGY已成功完成给药。PRODYGY试验共纳入33名患者，其中27名患者自2023年4月起接受SPVN06治疗，另有6名患者随机分配至对照组。预计将于2027年公布初步数据。
SparingVision首席医疗官Kali Stasi博士评论道：“这对于实现我们改变 RP 患者治疗格局的目标而言，是一个重要的里程碑。 SPVN06 通过维持感光细胞的自然功能，具有独特潜力，能够在诸如 RP 等视网膜退行性疾病中，保留患者的视力敏锐度和色觉，且 不受基因突变或致病原因的限制 。这种疗法有望使从确诊开始，直到视锥细胞仍具功能的整个阶段的患者受益。 SPVN06 给药工作的顺利完成，以及其持续表现出的良好安全特性，增强了我们对这一独特方法的信心。我要感谢所有参与的患者、研究人员和临床试验中心，正是这种奉献精神和合作伙伴关系，对于将这种新疗法带给急需的患者至关重要。”
SPVN06是SparingVision公司首个基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，旨在保护患有退行性视网膜疾病的患者的视力。与基因特异性疗法不同，SPVN06采用非基因特异性方法，通过对视锥细胞代谢的神经保护作用，减缓或阻止视锥细胞（负责视觉敏锐度和色觉的光敏细胞）的退化，从而保护视锥细胞。
该疗法在多种视网膜疾病中具有潜在的应用价值，这些疾病会导致视锥细胞丢失而导致失明，包括遗传性视网膜疾病（IRD），如视网膜色素变性（RP），以及非遗传性疾病，如年龄相关性黄斑变性（AMD）。
SparingVision 利用两项大规模专有自然史研究收集的数据，结合尖端人工智能驱动的机器学习工具和统计分析方法，对 PRODYGY 研究的数据进行全面解读。这将有助于识别新出现的疗效信号，并为注册研究选择最佳终点和患者人群提供依据。SparingVision 计划于 2026 年开始与监管机构共享数据，目标是在 2027 年启动关键性试验。
PRODYGY试验概述：
该试验旨在评估安全性和探索性疗效终点，包括功能性、解剖学和生活质量终点。
在研究的剂量递增部分（步骤 1），9 名患者接受了三种剂量的 SPVN06 注射。
在研究的第二部分（步骤 2）中，24 名患者被随机分配到三个研究组：SPVN06 高剂量组（n=9）、中剂量组（n=9）或未治疗对照组（n=6）。
主要终点分析将在所有患者完成至少一年的随访后进行，预计初步数据将于 2027 年公布。
此前，PRODYGY 试验的初步安全数据已于2025 年 5 月在 ARVO 2025 大会上公布。
关于 SparingVision
SparingVision是一家临床阶段的基因组药物公司，致力于将前沿科学转化为挽救视力的疗法。凭借其对视网膜疾病的深刻理解，SparingVision构建了全球最具吸引力的协同增效的尖端基因疗法产品组合，用于治疗致盲性视网膜疾病。其最先进的产品SPVN06和SPVN20旨在超越单一基因校正疗法，为视网膜色素变性（RP）和干性年龄相关性黄斑变性（AMD）——全球两大主要致盲原因——提供全新的、不依赖于特定基因突变的治疗方案。
SparingVision 是巴黎视觉研究所的衍生公司，并得到了包括 4BIO Capital、Adbio Partners、Bpifrance、视网膜退化基金、抗盲基金会的风险投资部门、Fondation Voir & Entendre、Intellia Therapeutics、UPMC Enterprises、Jeito Capital 和 Ysios Capital 在内的高质量投资者的支持。访问www.sparingvision.com
关于 SPVN06
SPVN06 是一种专有的、不依赖于特定基因突变的、基于腺相关病毒（AAV）载体的研究性基因治疗方法，由一种神经营养因子（视杆细胞衍生视锥细胞活力因子，RdCVF）和一种降低氧化应激的酶（视杆细胞衍生视锥细胞活力因子长形式，RdCVFL）组成。RdCVF 和 RdCVFL 协同作用，旨在减缓或阻止视锥细胞的退化，而视锥细胞的退化最终会导致视杆-视锥细胞营养不良（RCD）患者失明。SparingVision 的主要疾病目标是视网膜色素变性（RP），这是最常见的遗传性视网膜疾病（IRD）之一，据估计全球约有两百万患者。目前尚无不区分基因的疗法来治疗RP。这种方法可能适用于更多以视杆细胞丢失为早期征兆的疾病，特别是继发于干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）。 SPVN06 是 SparingVision 的创始人 José-Alain Sahel 和 Thierry Léveillard 在巴黎视觉研究所开展的世界领先的眼科研究的成果。
https://sparingvision.com/sparin ... ctive-gene-therapy/ |
