2026年2月2日
Life Bio是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发细胞再生疗法以逆转和预防多种衰老疾病。该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准其 ER-100 的研究性新药 (IND) 申请。
获得IND批准后，Life Bio公司可以启动一项临床项目，评估ER-100的安全性及其改善视神经病变患者视力的潜力。这项I期首次人体试验（NCT07290244）将招募开角型青光眼（OAG）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）患者，以评估ER-100的安全性、耐受性、免疫反应以及对多种视觉评估指标的影响。
ER-100源自Life Bio公司的局部表观遗传重编程（PER）平台，该平台旨在通过修饰细胞的表观基因组（一种在不改变DNA序列的情况下调控基因表达的生化标记），使衰老或受损细胞恢复到年轻状态。Life Bio的方法能够控制山中因子中的三种——转录因子OCT-4、SOX-2和KLF-4（OSK）的表达，并通过眼内局部注射（玻璃体内注射）在多个临床前动物模型中验证了其安全性和有效性。ER-100是首个获得FDA批准进入人体临床试验的、采用表观遗传重编程技术的细胞再生疗法。
小鼠实验中，该疗法成功逆转了青光眼导致的视力丧失，且没有形成肿瘤。更关键的是，在激光诱导的猴子NAION模型中，ER-100成功修复了受损细胞的表观基因组，并显著改善了视神经的电信号传输，为通过表观遗传重置恢复功能提供了直接证据。
该公司的给药方式是玻璃体注射基因药物，在患者服用多西环素（一种抗生素）时 基因药物才会被激活；一旦停药，基因疗法随即关闭。利用多西环素作为诱导实现了对治疗的精准控制。
Life Bio公司首席科学官Sharon Rosenzweig-Lipson博士表示：“这一重要的里程碑标志着我们迈向临床应用的进程，是多年研究、优化以及全面的非人灵长类动物研究的成果。这些研究证实了OSK表达的可控性、甲基化模式的恢复以及视觉功能的改善，最终促成了此次IND申请的获批，这些成果为我们首次开展人体细胞再生疗法的评估铺平了道路，旨在改善罹患老年相关疾病（首先是视神经病变）患者的生活质量。”
关于视神经病变
视神经病变是一组以视网膜神经节细胞（RGC）不可逆死亡为特征的疾病，RGC是连接眼睛和大脑的主要神经元。由于RGC无法自然再生，其死亡会导致永久性视力障碍。开角型青光眼（OAG）是一种慢性神经退行性疾病，也是导致失明的主要原因之一。虽然OAG通常与眼压升高有关，但即使接受治疗，RGC损伤也常常持续存在，一些患者即使眼压正常也会患上OAG。非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION），通常被称为“眼部中风”，是50岁以上成年人中最常见的急性视神经病变。它会导致由于血流不足而引起的突发性、无痛性视力丧失，目前尚无获批的治疗方法。这两种疾病的患病率和发病率均随年龄增长而上升，造成了日益严重的全球负担。然而，目前的护理标准未能解决潜在的神经元退化问题，因此，对于能够直接保护或再生视网膜神经节细胞 (RGC) 以恢复或保留视力的疾病修饰疗法，仍然存在巨大的未满足的医疗需求。
关于Life Biosciences：
Life Bio是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发细胞再生疗法，以逆转和预防多种衰老相关疾病。公司专有的部分表观遗传重编程（PER）平台利用三种转录因子——OCT4、SOX2和KLF4——将衰老和受损细胞恢复到更年轻、更健康的状态。这种创新方法从表观遗传层面着手解决衰老的根本原因，从而有望治疗多种严重的衰老相关疾病。Life Bio的主要项目ER-100正在开发用于治疗视神经病变，包括开角型青光眼（OAG）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION），针对这两种适应症的I期临床试验已于2026年第一季度启动。除了ER-100之外，公司正在战略性地拓展其治疗产品线，以应对更多衰老相关疾病，这凸显了该平台的通用性和变革性潜力。如需了解更多信息，请访问www.lifebiosciences.com 。
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