2026年1月28日
Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复患有遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者的视力并预防失明。该公司今天宣布启动并资助一项临床试验，该试验旨在评估一种针对 MERTK 相关视网膜色素变性 (RP) 的基因疗法。RP 是一种罕见的遗传性眼病，会导致进行性视力丧失并最终失明。
这项研究将在阿拉伯联合酋长国首都阿布扎比启动，合作方包括阿布扎比卫生部 (DoH)、克利夫兰诊所阿布扎比分院、M42 集团创新研究监督与支持 (IROS) 部门以及马安社会贡献管理局。克利夫兰诊所阿布扎比分院将作为临床研究中心，配备先进的诊断成像设备、外科手术技术和专业的视网膜疾病诊疗中心。
这项临床试验将评估OPGx-MERTK的安全性和有效性，OPGx-MERTK是由Opus Genetics公司开发的一种基于腺相关病毒（AAV）的在研基因疗法。该疗法旨在将功能性MERTK基因拷贝递送至视网膜细胞。MERTK基因突变会损害视网膜对感光细胞碎片的回收利用能力，导致进行性退化和视力丧失。目前尚无获批用于治疗MERTK相关性视网膜色素变性的疗法。
Opus MERTK项目预计将于2026年启动临床开发活动，这将标志着阿布扎比及周边地区罕见病研究和精准医疗领域的一个重要里程碑。该地区约有5%的人口受遗传性视网膜疾病的影响。MERTK相关视网膜色素变性在全球范围内影响着约6万名患者。
Opus Genetics首席执行官George Magrath博士表示：“启动MERTK基因疗法的临床试验，对于患者和遗传性视网膜疾病领域而言，都是一个具有里程碑意义的时刻。此次与阿布扎比卫生部及合作伙伴的强强联合，汇聚了科学创新、卓越的临床技术以及共同致力于满足重大未满足医疗需求的承诺。对于患有MERTK相关视网膜色素变性的患者而言，这项试验代表着他们首次有机会改变这种疾病的进程，这种疾病最终会导致视力丧失。”
阿布扎比卫生部副部长努拉·盖西博士阁下表示：“阿布扎比承办阿联酋首个MERTK基因疗法临床试验，展现了其在精准医疗和罕见病创新领域的领先地位，并将科学的可行性转化为切实造福患者的成果。我们与国际和本地合作伙伴携手，共同支持这项有望改变遗传性视网膜疾病患者生活的新型疗法的研发，我们为此感到自豪。这一里程碑式的成果为患者家庭带来了新的希望，并巩固了阿布扎比作为先进医疗保健和生命科学研究领域值得信赖的目的地的地位。”
M42综合健康解决方案首席执行官Fahed Al Marzooqi博士补充道：“这项试验是巩固阿布扎比作为全球生物技术创新中心地位的关键一步。通过战略合作和卓越的临床实践，我们正将科学突破转化为切实可行的治疗方案，造福那些急需治疗的患者。此次合作体现了我们的使命，即加速变革性疗法的普及，并从该地区的核心地带引领罕见病研究的未来。”
通过这项试验，Opus Genetics 及其合作伙伴重申了他们致力于推进精准医疗、加速罕见病研究以及为迫切需要治疗的患者带来变革性基因疗法的承诺。
关于 Opus Genetics
Opus Genetics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复患有遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力并预防失明。公司正在开发持久有效的单次治疗方案，旨在解决严重视网膜疾病的根本遗传病因。公司目前在研的七项基于腺相关病毒（AAV）的项目包括：针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜变性的OPGx-BEST1，以及其他靶向RHO、CNGB1、RDH12、NMNAT1和MERTK的候选药物。公司总部位于北卡罗来纳州的研究三角园区。更多信息，请访问 www.opusgtx.com。
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