2026年1月8日
Ascidian Therapeutics（简称“Ascidian”）是一家 致力于通过重写 RNA 治疗人类疾病的生物技术公司 和领先的基因疗法制造商、味之素生物制药服务集团成员 Forge Biologics（简称“Forge”）今天宣布建立战略合作伙伴关系，以推进 Ascidian 的主要视网膜项目 ACDN-01（用于治疗 Stargardt 病）的开发和生产。
Forge总裁兼首席执行官John Maslowski表示：“我们很荣幸能与Ascidian Therapeutics合作开展这个项目，这体现了我们共同致力于将科学创新与制造创新相结合，从而更好地服务患者的承诺。”
通过此次合作，Forge 将为 Ascidian 提供工艺和分析开发服务、毒理学研究以及符合现行药品生产质量管理规范 (cGMP) 的生产服务。Ascidian 将采用 Forge 的专有 FUEL™ 技术，包括 HEK293 悬浮 Ignition Cells™ 和 pEMBR™ 2.0 腺病毒辅助质粒，以及旨在提高生产效率的特定项目优化方案。所有开发和生产活动均在 Forge 位于俄亥俄州哥伦布市的 Hearth 进行，该中心占地 20 万平方英尺，是基因治疗药物的开发和生产基地。
Forge总裁兼首席执行官John Maslowski表示：“我们很荣幸能与Ascidian Therapeutics合作开展这个项目，这体现了我们共同致力于将科学创新与制造技术相结合，从而更好地服务患者的承诺。Forge的FUEL™平台技术和制造能力旨在帮助像Ascidian这样的合作伙伴推进其临床开发及后续阶段的工作。”
Ascidian公司目前正在开展一项名为STELLAR的1/2期剂量递增试验，评估ACDN-01——一种针对Stargardt病致病根源的最先进的基因疗法。ACDN-01使用单个AAV载体进行体内RNA外显子编辑，从而恢复Stargardt病患者体内缺失的全长ABCA4蛋白。这种首创疗法已在非人灵长类动物和人类视网膜模型中展现出持久高效的编辑效果。
Ascidian公司总裁兼首席执行官Michael Ehlers博士表示：“ACDN-01代表了一种治疗由ABCA4等大且复杂基因驱动的疾病的全新方法，这类疾病历来难以用传统基因疗法治疗。与Forge Biologics的合作使我们拥有了深厚的AAV专业知识、可扩展的生产能力和强大的产能，从而能够快速推进ACDN-01进入后期临床开发阶段。”
关于 Ascidian Therapeutics
Ascidian Therapeutics 正在通过重写 RNA 来重新定义疾病治疗。通过在 RNA 水平上编辑外显子，Ascidian 的疗法能够对基因进行精准的转录后编辑，从而在正确的时间、正确的细胞中产生正确水平的全长功能性蛋白质。Ascidian 的研发项目涵盖视网膜疾病、神经系统疾病、神经肌肉疾病和基因明确疾病的发现、临床前研究和临床研究，其方法有望仅需单次注射 RNA 外显子编辑器即可治疗患者，为寻求突破性治疗方案的患者及其家人开辟新的治疗途径。欲了解更多关于 Ascidian 的信息，请访问www.ascidian.com。欲了解更多关于 STELLAR 临床试验的信息，请访问www.StellarStargardtTrial.com。
关于 Forge Biologics
Forge Biologics是味之素生物制药服务公司（Ajinomoto Bio-Pharma Services）的成员，是一家基因治疗合同开发和生产机构（CDMO），致力于将基因疗法从概念转化为现实，从而为患者带来改变生命的治疗方案。Forge位于俄亥俄州哥伦布市的Hearth工厂占地20万平方英尺，拥有20间定制设计的cGMP生产车间，生物反应器容量达2万升。Forge提供端到端、可扩展的质粒和AAV生产服务，包括研究级生产、工艺和分析开发、cGMP生产、灌装和包装，以及综合监管支持，旨在加速为遗传疾病患者研发变革性药物的进程。欲了解更多信息，请访问www.forgebiologics.com。
https://www.businesswire.com/new ... r-Stargardt-Disease |
