Nanoscope Therapeutics 宣布 MCO-010 治疗视网膜色素变性患者的 REMAIN 研究显示其视力获得持续 3 年改善
2025年10月23日
Nanoscope Therapeutics Inc.是一家生物技术公司，致力于为因视网膜变性导致感光细胞丧失和视力障碍的患者开发和商业化与疾病无关的新型疗法。该公司今天宣布了 REMAIN 研究的三年随访阳性数据。REMAIN 研究是 2b/3 期 RESTORE 试验的长期扩展研究，用于评估 MCO-010，MCO-010 是该公司针对视网膜色素变性 (RP) 患者的专有光遗传学疗法。
REMAIN 研究结果 显示，单次玻璃体内注射 MCO-010 后，视力可获得持久且具有临床意义的改善，并且三年内仍保持良好的安全性和耐受性。
威尔斯眼科医院视网膜研究主任兼Nanoscope首席医疗顾问Allen C. Ho博士表示：“对于这类患者来说，三年内持续的视力提升确实令人瞩目。这些患者通常每五年视力下降约1.5行，通常早在20岁时就达到法定盲人。这项技术不仅可以减缓视力下降，还能在数年内恢复视力，代表着一项重大的治疗进步。”
为期152周的 REMAIN 长期跟踪 研究的主要发现 ：
持久疗效： 截至第 152 周，患者的平均最佳矫正视力 (BCVA) 从基线提高约 0.3 LogMAR（相当于标准 ETDRS 视力表上的三行或 15 个字母）。RESTORE 和 REMAIN 的 BCVA 曲线下面积 (AUC) 曲线显示，与假治疗相比，视力提高了五倍。
安全性良好： 接受治疗的患者中未报告严重的眼部不良事件。
长期耐受性： 只有一例轻微炎症病例需要局部使用类固醇；接受治疗的 15 名患者中有 14 名在第 152 周不需要持续进行炎症管理。
Nanoscope Therapeutics 首席执行官 Sulagna Bhattacharya表示：“这些长期结果凸显了 MCO-010 对目前没有治疗方法的患者具有持久的疗效。 随着我们向 FDA 提交 MCO-010 用于视网膜色素变性(RP) 的滚动生物制剂许可申请 (BLA)，我们正在积极准备这项可能成为首个获批的视网膜疾病光遗传学疗法的商业化上市。在 REMAIN 研究中观察到的治疗持久性也凸显了我们平台作为多种视网膜退行性疾病一次性疗法的潜力。”
REMAIN 研究结果最近在多个领先的眼科会议上进行了展示，其中包括：
美国眼科学会 (AAO) 2025 年会（2025 年 10 月 18-20 日）– Allen C. Ho 博士，宾夕法尼亚州费城威尔斯眼科医院
视网膜学会第 58届年度科学会议（2025 年 9 月 10 日至 13 日）——佛罗里达州盖恩斯维尔 Vitreo Retinal Associates 的 Christine Kay 博士
第25届EURETINA 大会（2025 年 9 月 4-7 日）—— Jordi Mones博士，Institut de la Màcula，西班牙巴塞罗那
关于 MCO 平台
MCO 是一个一次性、在门诊进行、玻璃体内注射、不区分疾病的治疗平台，旨在恢复光感受器变性患者的视力，包括视网膜色素变性 (RP)、Stargardt 病 (SD) 和地图样萎缩 (GA)。MCO 通过激活高密度双极视网膜细胞使其变得对光敏感，从而利用光感受器死亡后剩余的视觉回路。MCO 治疗无需基因检测、侵入性手术或重复给药，因此可在现有的视网膜诊室工作流程中广泛适用于患者。
MCO-010 已获得美国 FDA 授予的快速通道和孤儿药资格认定， 目前正在进行针对视网膜色素变性的滚动生物制品许可申请 (BLA) 。欧洲药品管理局已授予 MCO-010 五项孤儿药资格认定，涵盖涉及光感受器丧失的多种视网膜变性。
关于 Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics 正在开发一种与疾病无关、可恢复视力的光遗传学疗法，惠及数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者。继针对视网膜色素变性 (RP) 的 RESTORE 2b/3 期多中心、随机、双盲、假治疗临床试验 ( NCT04945772 ) 取得积极结果后，该公司已启动向 FDA 提交的滚动式生物制品许可申请 (BLA)。如果获得批准，MCO-010 有望成为 RP 患者的标准治疗方案，只需在门诊一次性注射即可，无需进行基因检测。该公司还在 MCO-010 治疗 Stargardt 病 (SD) 的 STARLIGHT 2 期临床试验 ( NCT05417126 ) 中显示出良好的结果，并计划于 2025 年启动3 期注册试验 。MCO-010 已获得 FDA 针对 RP 和 SD 的快速通道和孤儿药称号，以及针对 SD 的 RMAT 称号，以及 EMA 孤儿药称号，涵盖非综合征型和综合征型视杆和视锥细胞营养不良疾病以及黄斑营养不良疾病。MCO 治疗地图样萎缩 (GA) 的 2 期计划预计将于 2025 年底启动。其他准备提交 IND 的项目包括莱伯先天性黑蒙 (LCA)。
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