作者：Alex Delaney-Gesing
2025年8月22日
jCyte 成立于 2012 年，总部位于美国加利福尼亚州Newport Beach，是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发基于人类视网膜祖细胞 (hRPC) 的治疗方法。
其主要管线： jCell，一种针对 RP 以及其他潜在视网膜退行性疾病的首创同种异体细胞疗法。
详细讨论一下 jCell。
jCell (famzeretcel) 是一种采用局部麻醉剂进行的微创玻璃体内注射。
关于 famzeretcel 的简要介绍： Famzeretcel 细胞代表数百万个视网膜祖细胞（多能干细胞 [MSCs}），它们产生神经营养因子 (NTF)，进而改善视网膜细胞功能并减少细胞死亡。
这些 MSCs 调节 NTF 的分泌（最高可达 NTF 产量的 4 倍，正如首席医疗官 John S. Pollack 博士之前指出的那样），以响应来自功能失调的视网膜的反应。
知道了。这个疗法如何起作用？
其作用机制：持续释放神经营养因子（NTF），旨在减少感光细胞死亡，促进存活感光细胞的功能。
理想的结果是：在疾病的某个阶段，当宿主的光感受器能够受到保护并（可能）重新激活时，通过干预可以保留视力。
重要的是：与基因治疗方法不同，jCyte指出这种方法是与基因无关的- 这意味着它不针对特定的基因型。
有趣……这种方法有什么优点？
坚持其与基因无关论地位：此类疗法的主要优点是它们能够针对各种罕见疾病 - 可能提供“更广泛和更多样化的治疗效果” - 目前RP尚无批准的疗法。
jCyte 细胞疗法的其他显著优势：
不受限制的目标患者群体
适用于多种眼科适应症的可扩展平台
RP是临床研究中第一个建议的适应症
无需免疫抑制
那么迄今为止，jCell 在临床研究中的表现如何？
先前的 2b 期试验（其数据于 2021 年公布）评估了在 RP 患者中以单次 600 万 (M) 细胞剂量施用 jCell 的效果。
这些发现：在最佳矫正视力 (BCVA) 的主要终点观察到早期、持续且显著的平均改善，在基线和第 12 个月（最后一次研究访问；p = 0.003）之间为+16.27 个字母，而假手术为+1.85个字母。
值得注意的是：所有次要视觉功能终点均与 BCVA 结果一致，同时在以下方面观察到“有意义的改善” ：
周边视野 (VF) 区域
对比敏感度
通过低亮度移动测试 (LLMT) 测量，在光线较暗的环境下能够更好地移动
该研究是否确定了对 jCell 有反应的任何解剖标记？
是的，实际上是：视网膜中央凹厚度（CFT），通过频域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量。
具体来说：在目标人群中，CFT 与研究的所有五个视觉功能终点之间存在“强烈的、统计学上显著的相关性” 。
在报告这些数据时，jCyte还表示，CFT 值越高，每个端点的改善就越大。
是否有特定亚群的 RP 患者对治疗反应更好？
确实有。这些患者可能中心VF直径>20°
具体来说：这些患者在接受 jCell 治疗后表现出了优异且显著的视觉功能恢复。
数字： BCVA 变化（基线至 12 个月）比假手术高出15.6 个字母（p = 0.029）。
太棒了！现在回到这个新阶段的研究——我们知道了什么？
首先要知道的是：与 2b 期研究（评估 6M jCell IVT 注射）不同，JC02-88 试验分析的是6 个月（而不是 12 个月）研究期内8.8M jCell IVT 注射。
以下是该项目的完整概述。
设计：随机、双盲、假手术对照的 2 期研究
参与者：约 60 名（年龄 18 至 60 岁）成年人，诊断为 RP，其研究眼中有以下情况：
中心子场厚度（CST）≥130μm
BCVA 不超过 55 个字母且不超过 1 个字母（通过早期治疗糖尿病视网膜病变研究 [ETDRS] 测试方案
设置：患者随机分为两组，每组接受以下任一项治疗：
单次IVT注射8.8M jCell
假IVT注射
测量的是什么？
需要注意的是：所有结果测量将在6 个月时进行评估。
主要结果测量是单次 IVT 注射 jCell 的安全性，由任何治疗出现的不良事件 (TEAE)、免疫原性和安全性视觉评估的发展决定。
至于次要结果，包括：
BCVA 反应率（≥ 15 个字母和≥ 10 个字母）
峰值对比敏感度（CS）反应率（≥ 0.3 log CS）
最佳矫正视力 (BCVA) 平均变化
还有什么需要注意的吗？
这项研究的首席研究员 Henry 博士，他是 jCyte 的联合创始人兼董事长。
至于研究地点：虽然参与者在加利福尼亚州的四个临床地点注册，但所有患者都在加州大学欧文分校加文赫伯特眼科研究所接受治疗。
关于正在评估的不同 jCell 剂量的说明：据报道，这估计“比之前 jCell 临床试验中给予的最高剂量高出 50% ”。
确实注意到了。那么我们什么时候可以得到数据读数呢？
虽然首批几名患者已经接受了药物治疗，但预计该研究要到2026年9月才能结束。该公司可能会在未来几个月内分享中期数据。
那么未来呢？
在等待 JC02-88 试验结束后获得积极结果后，jCyte 计划启动后续扩展研究（称为JC02-088E）。
其目的：使 JC02-88 研究中接受过假手术治疗的患者能够接受 8.8M 的 jCell 注射，并让之前接受过治疗的 jCell 患者继续进行长期监测（但无需进行第二次 jCell 注射）。
但只有时间才能证明这项研究是否会启动......所以请继续关注。
本文转自glance.eyesoneyecare.com， 这是一个面向眼科医生和眼保健专业人士的行业媒体和社区平台。
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