2025年7月23日
Nanoscope Therapeutics Inc.是一家致力于开发和商业化新型基因疗法的生物技术公司，旨在帮助因视网膜退行性疾病而视力丧失的患者。该公司今天宣布，在同行评议期刊《 Advanced Therapeutics》 上发表了一篇题为《用于神经调节的宽带快速多特征视蛋白（MCO）的拓扑结构与机制》的论文。《Advanced Therapeutics》是 Wiley 旗下享有盛誉的Advanced期刊系列中的一本，以展示高影响力的生物医学研究而闻名。该论文详细介绍了 Nanoscope 专有治疗方法 MCO 的生物物理特性，包括其独特的结构和功能，该方法结合了预测性蛋白质建模、分子检测和电生理学。
该论文重点介绍了Nanoscope的突破性研究，该研究证实了该公司主要药物MCO-010在患者身上观察到的疗效。这些发现为进一步推进这项技术奠定了基础，使其能够帮助因视网膜退行性疾病而导致一系列视力丧失的患者。利用电记录进行的功能研究表明，MCO可被环境光激活，表现出快速的开关动力学和高感光性，并在可见光谱范围内保持宽广的动态范围，从而能够对表达MCO的细胞进行稳健、出色的光激活。
Nanoscope总裁兼首席科学官、该论文的主要作者Samarendra Mohanty博士表示：“我们环境光激活型 MCO 的高效作用机制源于其独特的结构，这种结构能够实现宽带光敏性与快速通道动力学的结合。基于这项研究和多项临床研究，我们最近启动了向FDA 滚动提交申请MCO-010 的生物制剂许可，该药物有望成为首个治疗视网膜色素变性的基因未知疗法。”
融合 MCO 蛋白的独特拓扑和功能激活特性代表了新的发现，它将这种视蛋白的体外和体内功效联系起来，这对于旨在恢复视网膜退行性疾病患者视力的神经调节至关重要。
华盛顿大学西雅图分校艾奥尼·费恩博士评论道：“这篇论文对MCO与其他正在研发的视蛋白在治疗视网膜退行性疾病方面的表现进行了全面的比较。因此，它为预测接受MCO和其他视蛋白治疗的患者视力恢复情况的计算模型提供了重要的见解。”
点击此处可下载论文原文。
https://advanced.onlinelibrary.w ... 1002/adtp.202500009
关于 Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病失明的患者开发与基因无关的视力恢复光遗传学疗法。在针对视网膜色素变性 (RP) 的多中心、随机、双盲、安慰剂组对照 RESTORE 2b 期临床试验 ( NCT04945772 ) 获得积极的研究结果后，该公司宣布计划启动 MCO-010 治疗视网膜色素变性 (RP) 的生物制品许可申请 (BLA)。如果获得批准，MCO-010 有望成为视网膜色素变性 (RP) 患者的标准治疗方法，只需在诊室进行一次性玻璃体内注射即可，无需进行基因检测。该公司还在MCO-010疗法治疗Stargardt病(SD)的STARLIGHT II期临床试验中展现出良好的疗效( NCT05417126 )，并计划于2025年启动 III期注册试验。MCO -010已获得FDA快速通道资格以及针对RP和SD的孤儿药资格认定。临床前项目包括莱伯氏先天性黑蒙(LCA)的IND申报研究，以及针对地图样萎缩(GA)的IND申报准备就绪型药物。
https://www.prnewswire.com/news- ... logy-302509594.html |
