AAVantgarde 在 ARVO 2025 年会上展示了其针对 Usher 1B 的 AAVB-081 项目的积极临床数据以及针对 Stargardt 的 AAVB-039 项目的临床前数据
2025年5月13日
AAVantgarde Bio是一家临床阶段的国际生物技术公司，拥有两个用于大基因传递的专有腺相关病毒（AAV）载体平台，今天宣布在 2025 年 5 月 4 日至 8 日在美国盐湖城举行的视觉和眼科学研究协会年会（ARVO）上展示了两篇摘要。
坎帕尼亚大学医院“Luigi Vanvitelli”（那不勒斯）眼科主任Simonelli教授介绍了首批8例受试者（5例低剂量和3例中剂量患者）的安全性数据，以及首例受试者用药后第180天的疗效数据。结果显示，迄今为止未出现与药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。眼部炎症发生概率低，轻微，可通过类固醇治疗逆转。第一例受试者的最佳矫正视力（BCVA）提高了1行以上，最低矫正视力（LLVA）提高了3行以上，同时在多例受试者中观察到功能终点呈多种积极趋势。
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AAVantgarde 首席运营官 Jayshree Sahni 博士在海报上展示了 NHP GLP 研究的初步数据，该研究旨在评估双 AAV8.ABCA4 视网膜下注射的安全性和药代动力学。总体而言，研究结果与 单AAV 视网膜下注射结果一致，证实了其良好的安全性，支持启动首次人体临床研究。
坎帕尼亚“Luigi Vanvitelli”大学医院（那不勒斯）眼科主任、LUCE-1临床试验首席研究员Francesca Simonelli教授对研究进展充满热情： “我很高兴能作为首席研究员参与这项针对USH1B相关视网膜色素变性患者的AAV-081首次人体1/2期临床研究。汇报8例患者的最新阳性安全性结果以及我们首例受试者的第180天给药结果，这些结果显示出初步的疗效信号。通过这项创新计划，我们的目标是彻底改变理解和治疗这些服务不足患者的方法。。我们已准备好提供强有力的证据，这不仅将推动科学知识的进步，还将直接影响患者护理。”
AAVantgarde 首席运营官 Jayashree Sahni 博士在其演讲中也表示：“我们 GLP-NHP 研究的数据表明，AAVB-039 项目具有积极的安全性，这令人鼓舞，并支持启动首次人体临床研究，为那些没有任何治疗选择可以阻止他们失明的、服务不足的 Stargardt 患者带来希望。”
关于 AAVantgarde
AAVantgarde Bio 是一家处于临床阶段的国际生物技术公司，已开发出两个专有的腺相关病毒 (AAV) 载体平台，以解决 AAV 载体基因治疗载量限制的问题。AAVantgarde 平台正用公司两大领先的 Usher 1B 型视网膜疾病和 Stargardt 病项目递送大基因。这两种遗传性视网膜疾病均存在明显未满足的治疗需求，该平台也具有应用于非眼部组织的潜力。欲了解更多信息，请访问：www.aavantgarde.com
https://www.aavantgarde.com/en/n ... grams-at-arvo-2025/ |
