2025年5月7日
Beacon Therapeutics Holdings Limited 是一家领先的临床阶段生物技术公司，其使命是挽救和恢复致盲性视网膜疾病患者的视力，今天在 2025 年 5 月 4 日至 8 日在盐湖城举行的视觉和眼科学研究协会 (ARVO) 2025 年会上宣布了公司主导项目 laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）在 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 患者中进行的 2 期 DAWN 试验的 6 个月中期安全性和有效性结果。在 6 个月或更长时间的评估中，所有 DAWN 参与者对 Laru-zova 的耐受性普遍良好，初步数据显示，几项关键指标的视觉功能均有显著改善。
Beacon Therapeutics 首席执行官 Lance Baldo 博士表示：“过去五年，我们通过三项不同的临床研究，积累了关于 laru-zova 的大量令人信服的安全性和有效性数据。我们很高兴分享 DAWN 2 期研究的六个月更新数据，该研究持续证明了 laru-zova 具有增强 XLRP 患者视力的潜力，包括多项视觉功能指标的改善。我们期待继续推进这一激动人心的新型治疗方案，为 XLRP 患者带来福音。”
XLRP 是一种遗传性视网膜疾病，通常由 RPGR 基因突变引起，在美国、欧洲和澳大利亚，每 25,000 名男性中就有 1 名患有此病。该疾病通常导致中年失明，且目前尚无有效治疗方案。Laru-zova 是一种潜在的同类最佳基因疗法，旨在通过使用成熟的载体（该载体带有设计用于高效光感受器转导的专有衣壳）和密码子优化的基因（用于产生全长蛋白质）来递送RPGR ORF15基因的功能性拷贝，从而恢复 XLRP 患者视杆细胞和视锥细胞的自然功能。
主要数据亮点包括：
眼部治疗中出现的不良事件 (TEAE) 通常不严重，严重程度为轻度或中度，其中大多数与方案要求的手术和类固醇治疗有关，这些不良事件现已解决。未报告疑似意外严重不良反应、视网膜脱离或眼内炎。
数据显示，低亮度视力 (LLVA) 在早期就得到了改善，这是视觉功能的重要指标，与在第 6 个月或以后接受评估的参与者之前接受过治疗的其他眼睛相比，研究眼睛的两行和三行改善数量更多。
数据还显示，通过微视野检查观察到，研究眼的平均敏感度在早期且持续改善，表明在第 6 个月或以后评估的参与者的视觉功能得到增强。
DAWN 是一项开放标签研究，旨在评估 laru-zova 疗法对 XLRP 患者的疗效，这些患者此前曾接受过基于全长 AAV 载体的 RPGR 蛋白基因治疗。该研究旨在评估两种剂量水平的 laru-zova 对此前接受过 XLRP 基因治疗的患者的未治疗眼的疗效、安全性和耐受性。
该公司继续招募患者参与 laru-zova 针对 XLRP 患者的关键性 2/3 期 VISTA 试验。
演讲标题：视网膜下基因治疗 laru-zova (AGTC-501) 治疗 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP)：第 2 阶段 DAWN 初步第 6 个月+结果
演讲者： Mark Pennesi 医学博士、哲学博士、FARVO，德克萨斯州达拉斯视网膜基金会眼科遗传学主任；俄勒冈州波特兰俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所 Paul H. Casey 眼科遗传学部门主任、眼科学教授、分子与医学遗传学教授
联系方式：
info@beacontx.com
媒体与投资者：
beacon@icrhealthcare.com
关于 laru-zova
Laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）是一种潜在的同类最佳基因疗法，目前正在研究用于治疗X连锁视网膜色素变性 (XLRP) 患者。
Laru-zova 通过递送RPGR ORF15基因的功能性拷贝（该基因旨在产生全长蛋白），有望恢复 XLRP 患者视杆细胞和视锥细胞的自然功能。
Laru-zova 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的再生医学先进疗法 (RMAT) 和快速通道资格认定、欧洲药品管理局 (EMA) 的优先药物资格认定 (PRIME)、英国药品和保健产品监管局 (MHRA) 的创新许可和获取途径资格认定 (ILAP)，以及 FDA 和 EMA 的孤儿药资格认定 (ODD)。
Laru-zova 尚处于研究阶段，尚未获得 FDA 的批准使用。
关于 DAWN 和 VISTA 研究
DAWN ( NCT06275620 ) 是一项 II 期开放标签研究，旨在评估 laru-zova 对 XLRP 男性患者的对侧眼的疗效。这些患者此前曾接受过基于 AAV 载体的基因疗法，该疗法可递送全长 RPGR 蛋白。DAWN 旨在评估两种不同剂量 laru-zova 在目标人群中的疗效、安全性和耐受性。DAWN 还评估了视功能和功能性视力的变化，并且是 laru-zova 临床开发项目中首个收集和评估低亮度视力 (LLVA) 数据的试验。
VISTA ( NCT04850118 ) 是一项 2/3 期随机、对照、双盲、多中心关键研究，旨在评估 laru-zova 在两组研究对象与未治疗对照组之间的疗效、安全性和耐受性。该研究将评估 LLVA 及其他功能性视力指标较基线增加 15 个或以上字母的受试者比例。VISTA 研究目前正在招募患者。
关于XLRP
X连锁视网膜色素变性 (XLRP) 是一种遗传性视网膜疾病，主要影响男性，通常由视网膜色素变性 GTP 酶调节剂 ( RPGR ) 基因突变引起。在美国、欧洲和澳大利亚，每 25,000 名男性中约有 1 人受该基因突变影响，该突变会导致患者从儿童时期开始逐渐丧失感光细胞，并出现视觉功能障碍，最终导致失明并影响生活质量，目前尚无获批的治疗方法。
关于Beacon Therapeutics
Beacon Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于挽救和恢复致盲性视网膜疾病患者的视力。公司拥有成熟的科研基础，包括一个用于治疗XLRP的后期临床开发候选药物，以及两个针对干性年龄相关性黄斑变性(AMD)和遗传性视锥-视杆营养不良(CRD)的临床前项目。
Beacon Therapeutics 的投资者包括 Syncona Limited、Forbion、Oxford Science Enterprises、TCGX 和 Advent Life Sciences 等。访问 beacontx.com了解更多关于 Beacon Therapeutics 的信息。
https://www.globenewswire.com/ne ... P-at-ARVO-2025.html |
