Ray Therapeutics 获 CIRM 800 万美元资助，用于推进新型光遗传学基因疗法治疗视网膜色素变性
2025年4月25日
Ray Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于推进光遗传学疗法。今日宣布，其已获得加州再生医学研究所(CIRM) 800万美元的资助。该笔资助将支持该公司正在进行的RTx-015临床开发，用于治疗视网膜色素变性(RP)。RP是一种渐进性、致盲性的遗传性视网膜疾病，会导致失明。
Ray Therapeutics 的方法是使用优化的光遗传基因疗法将感光蛋白输送到眼睛的视网膜，以恢复 RP 患者的视觉功能，而不管其潜在的遗传原因是什么。
Ray Therapeutics 首席执行官兼联合创始人 Paul Bresge 表示：“视网膜色素变性仍然是一种极具破坏性的疾病，目前绝大多数患者尚无获批的治疗方法。我们非常感谢 CIRM 对我们科学的信任以及对我们项目的持续支持。我们很荣幸能与 CIRM 合作，共同推进可能改变患者生活的疗法。”
CIRM 总裁兼首席执行官 Jonathan Thomas 博士表示：“恢复视力是我们改善生活质量最有效的方法之一，Ray Therapeutics 正在推进一项具有突破性的疗法，以满足加州乃至全球晚期视网膜色素变性 (RP) 患者尚未得到满足的医疗需求，目前这些患者尚无有效的治疗方法。我们很荣幸能够支持这项激动人心的项目。”
Ray Therapeutics 的基因治疗项目获得了 CIRM 科学和患者倡导评审员的一致支持。CIRM 独立拨款工作组 (GWG) 认为该项目具有卓越的科学价值和巨大的影响力，所有 15 位评审员都给予了最高评分。
关于视网膜色素变性
RP是一种遗传性疾病，患者的感光细胞会逐渐退化，导致大多数患者完全或几乎完全失明。RP的症状包括夜盲症、视野缩小以及最终的视力丧失。患者通常在出生后的几十年内确诊。据估计，全球有超过50万人患有RP。目前，RP尚无有效治疗方法。
关于Ray Therapeutics
Ray Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于推进光遗传学疗法，帮助重度视网膜变性患者恢复视力。通过向目标视网膜细胞递送一种生物工程化的高感光蛋白，该方法旨在改善视觉功能，无论潜在的基因突变如何。该公司的主要候选药物RTx-015靶向视网膜神经节细胞，目前正在进行针对视网膜色素变性和无脉络膜症患者的1期临床试验。另一个项目RTx-021靶向视网膜双极细胞，目前正处于后期临床前开发阶段，用于治疗Stargardt病和继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩。Ray Therapeutics总部位于加州伯克利。欲了解更多信息，请访问www.raytherapeutics.com。
关于加州再生医学研究所（CIRM）
加州再生医学研究所 (CIRM) 是由加州人建立的资助机构，旨在加速再生医学研究，为未满足医疗需求的患者提供治疗。
CIRM 于 2004 年根据第 71 号提案成立，最初由加利福尼亚州拨款 30 亿美元用于支持正在进行的研究，2020 年又通过第 14 号提案获得 55 亿美元资助，以继续该机构的重要工作。
CIRM 已投入数十亿美元，用于支持其投资组合中的干细胞、基因研究和开发项目。CIRM 致力于通过其研究、基础设施和教育项目，推动再生医学领域的变革，刺激经济增长，并改善全州不同社区的生活。
欲了解更多信息，请访问www.cirm.ca.gov。
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