2025年4月24日
在 C 类会议取得积极成果后，主要基因治疗项目将从视网膜色素变性 (RP) 扩展到地图样萎缩 (GA)
SPVN06 进入第二适应症的进展得到了 RP 正在进行的项目中可靠的临床安全性和临床前数据的支持
SparingVision 是一家基因生物公司，致力于将前沿科学转化为挽救视力的疗法。今天宣布其已获得FDA批准，计划启动其领先的与突变无关的基因治疗项目SPVN06的II期临床试验，该疗法用于治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的地图状萎缩（GA）。GA是一种影响全球数百万人的疾病，也是老年人失明的主要原因。
该公司收到了FDA积极的C类会议反馈，FDA确认SparingVision的数据包（包括正在进行的PRODYGY视网膜色素变性试验的临床前研究和安全性数据）足以支持其针对继发于dAMD的GA患者的II期临床研究申请。FDA还同意了拟议的临床设计，使该公司能够推进计划，以解决面临不可逆视力丧失风险的患者中一项重大的未满足需求。
GA 是一种晚期且不可逆的 dAMD，其特征是光感受器和视网膜色素上皮细胞逐渐丧失。SPVN06 的作用机制旨在减缓或阻止视锥光感受器的退化，临床专家认为，该药物对于治疗 GA 的潜在病理机制尤为重要。
美国费城威尔斯眼科医院视网膜科主任、医学博士、美国外科医师学会院士Carl Regillo博士是GA领域的权威专家，也是SparingVision GA临床顾问委员会成员。他评论道：“鉴于GA会导致光感受器细胞死亡，SPVN06的作用机制非常适合解决GA的潜在生物学问题。RdCVF提供的神经保护作用与RdCVFl提供的强效抗氧化剂相结合，代表了一种全新的治疗方法，与目前调节补体级联的疗法截然不同。我期待着这项新临床试验的启动。”
SparingVision 首席执行官 Stéphane Boissel 也表示： “ 美国食品药品监督管理局对我们扩展到GA的战略的支持，这有力地证明了我们独立于疾病、产品管线一体化的研发方法。通过利用 RP 产生的数据，我们可以快速、自信地进入第二个适应症，从而扩大我们领先基因治疗项目的影响力。GA 患者迫切需要能够带来真正功能益处且风险状况优于现有疗法的治疗方案——我们相信 SPVN06 可能就是这一突破。 ”
关于SparingVision
SparingVision 是一家基因生物公司，致力于将前沿科学转化为挽救视力的疗法。凭借其对视网膜疾病的深厚理解，SparingVision 已构建了一系列针对遗传性视网膜疾病 (IRD) 的协同尖端基因治疗和基因组编辑疗法，并取得了令人瞩目的成果。其最先进的两款产品 SPVN06 和 SPVN20 旨在超越单基因矫正疗法，为视网膜色素变性 (RP) 提供新的与基因突变无关的疗法。RP 是一组 IRD，是全球失明的主要原因。该公司还与 Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) 达成战略合作，利用 CRISPR-Cas9 技术开发基于基因组编辑的新型眼部疾病疗法。
SparingVision 是巴黎视觉研究所的衍生公司，并得到了高质量投资者的支持，包括 4BIO Capital、Adbio Partners、Bpifrance、视网膜变性基金、抗盲基金会的风险投资部门、Fondation Voir & Entendre、Intellia Therapeutics、UPMC Enterprises、Jeito Capital 和 Ysios Capital。
访问www.sparingvision.com了解更多信息，并在LinkedIn和 X @SparingVision上关注我们
https://sparingvision.com/sparin ... condary-to-dry-amd/ |
