2025年4月9日
Opus Genetics 公布了首批使用其研究性基因疗法候选药物 OPGx-LCA5 治疗莱伯氏先天性黑蒙 (LCA) 5 相关遗传性视网膜疾病 (IRD) 的儿科患者的 1 个月开放标签 1/2 期研究结果。IRD 是一种罕见且严重的遗传性疾病，会导致早发性视力丧失。
新数据基于此前报道的同一研究中接受治疗的成年患者 6 个月和 12 个月的积极结果。
该公司指出了该结果的重要性：
LCA5 相关的 IRD 尚无获批的治疗方法。基因疗法有可能在不可逆的视网膜损伤发生之前尽早恢复视力。这是将基因治疗引入儿科护理的不断努力的一部分，早期干预可能会对健康和生活质量产生深远的影响。
该公司称，他们的早期数据“很有意义：这位 16 岁的参与者在仅仅 1 个月后就表现出视觉功能的临床显著改善，报告显示视力更明亮，在行动和阅读方面更具有独立性，并且没有任何与药物相关的不良事件。”
患者接受了一次 OPGx-LCA5 视网膜下注射，并在 1 个月时观察到具有临床意义的视力改善。未报告与药物相关的不良事件。
据新闻稿称，第二名儿科患者最近接受了给药，儿科队列预计将于 2025 年第二季度完成招募。所有 3 名患者的初始数据预计将于 2025 年第三季度公布。
这些结果基于成年人的 6 个月和 12 个月数据，其中观察到视觉功能持续改善。在与美国食品和药物管理局举行富有成效的 D 类会议后，潜在的关键注册试验可能最早于 2026 年第一季度开始。
该项目首席研究员、Scheie Eye Institute Perelman的医学博士Tomas Aleman说：“在我们的儿科患者中观察到的初步结果令人鼓舞，与我们之前在成年人身上观察到的改善一致。”
“[患者] 发现物体明显变亮，能够区分字母，并能够以前所未有的独立方式导航，而这仅仅是在治疗后仅一个月。我们很高兴能够在这项重要的研究中继续招募患者，并在更长的时间内研究其改善情况。”
Opus Genetics 首席执行官 George Magrath 博士补充道：“我们认为这些发现提供了进一步的证据，证明 OPGx-LCA5 有可能恢复 LCA5 患者有意义的视力。与 FDA 就我们项目的设计进行的会谈可能会使该项目于 2026 年开始第三期临床试验。鉴于这种疾病的渐进性，早期干预可能对儿科患者特别有益。”
OPGx-LCA5 的下一步
FDA D 类会议讨论了 OPGx LCA5 的潜在监管途径，包括潜在注册研究的设计。Opus 提出了一项单组自适应关键研究，招募至少 19 名患者，主要终点是利用多亮度定向和移动测试 (MLoMT)，这是一种功能性视觉和患者移动测试。MLoMT 是多亮度移动测试的虚拟现实版本，为支持先前的 FDA 批准提供了证据。
该公司还收到了关于其拟议统计分析计划以及化学、制造和控制 (CMC) 的建设性反馈。FDA 要求提供有关这些主题的更多信息，Opus 计划提交更多材料并继续与 FDA 进行讨论。
据新闻稿称，Opus 预计关键试验将于 2026 年第一季度启动。
https://www.ophthalmologytimes.c ... ted-retinal-disease |
