2025年3月31日
韩国科学技术院（KAIST）的研究团队研发出了世界上第一个可以恢复受损视力的视网膜再生疗法。
韩国科学技术研究院3月30日宣布，该院生物科学系金镇宇教授团队研发出了一种通过视网膜神经再生恢复视力的治疗方法。
研究团队将一种阻断“Prox1”蛋白（该蛋白会抑制视网膜再生）的物质注射到患病模型小鼠的眼睛中，成功诱导了视网膜组织的神经再生和视力恢复，效果持续了六个月以上。
这是全球首例诱导哺乳动物视网膜长期神经再生的案例，预计将为目前尚无治疗方法的视网膜退行性疾病患者带来希望。
目前尚无疗法可以恢复受损患者的视网膜和视力。但对具有主动视网膜再生能力的鱼类等变温动物的研究表明，鱼类在视网膜受损时，能够通过将视网膜中的穆勒胶质细胞去分化为神经祖细胞来产生新的神经细胞。然而，在人类等哺乳动物中，这种功能会丧失，导致永久性损伤，因为视网膜不会再生。
在这项研究中，金教授团队确定了 Prox1 蛋白是抑制哺乳动物穆勒胶质细胞去分化的一个因素。Prox1 是一种在视网膜、海马和脊髓等神经组织的神经细胞中产生的蛋白质，它抑制神经干细胞的分裂并诱导神经细胞分化。
研究小组发现，Prox1 蛋白质在受损小鼠视网膜的穆勒细胞中积聚，但在再生活跃的鱼的穆勒细胞中却不会积聚。
他们还发现，穆勒细胞中的 Prox1 不是内部产生的，而是由无法降解它的周围神经细胞分泌，然后被穆勒细胞吸收。
研究小组开发出一种方法，通过在神经细胞分泌的Prox1到达穆勒细胞之前将其从外部去除，从而恢复穆勒细胞的神经再生能力。
研究小组解释道：“受损视网膜神经细胞分泌的PROX1蛋白会移动到穆勒胶质细胞，抑制其去分化为神经祖细胞和神经再生。通过用针对PROX1的中和抗体捕获外部PROX1，我们可以阻止其移动到穆勒胶质细胞，重新启动穆勒胶质细胞的去分化和神经再生过程，恢复视网膜功能。”
该方法利用与 Prox1 结合的抗体，该抗体由 Celliaz Inc. 发现，Celliaz Inc. 是韩国科学技术研究院创办的一家初创公司。
具体而言，已证明当将Prox1中和抗体施用至疾病模型小鼠的视网膜时，会发生主动的神经再生，并且当以基因治疗的形式递送至先天性视网膜退行性疾病小鼠的视网膜时，可维持神经细胞的持续生成和视力恢复超过六个月。
Celliaz 目前正在根据这些研究成果开发一种视网膜再生诱导疗法，以应用于各种视网膜退行性疾病，目标是到 2028 年进入临床试验。
该项研究由Celliaz的Lee Eun-jeong博士和韩国科学技术研究院的博士生Kim Moo-sung作为共同第一作者，于3月26日在国际期刊《自然通讯》上在线发表（论文标题：通过破坏细胞间Prox1转移恢复穆勒细胞的视网膜再生潜能）。
李博士表示，“Prox1中和抗体功效的提高工作已经完成，在用各种动物评估其视力恢复功效和安全性后，我们将开始对视网膜疾病患者进行给药”，我们将努力为因没有适当治疗而面临失明风险的患者做出切实的贡献”。
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