Belite Bio 宣布 旗下开发的LBS-008 (tinlarebant)针对青少年Stargard病（STGD1）全球临床三期试验（DRAGON）的期中分析结果
2025年2月27日
Belite Bio（(Nasdaq: BLTE，以下简称”Belite”）是一家针对致盲性疾病开发口服药物的生物医药公司，旗下开发的LBS-008 (tinlarebant) 目前发布针对青少年Stargard病（STGD1）全球临床三期试验（DRAGON）的期中分析结果。
本次期中分析于所有受试者（104人）完成一年期评估后进行，试验的中期分析设计，为将根据期中分析观察到的疗效决定是否扩大样本量，以提高统计检定力。数据及安全监测委员会（Data and Safety Monitoring Board, DSMB）根據其中分析結果建议試驗可繼續進行，无需增加样本数，且建议公司提交目前数据供法规单位新药核准申请，争取加速新药上市的可能性。
DRAGON Belite首席医务官Hendrik Scholl医学博士表示：“我们很高兴达成这一重要的试验里程碑，并对Tinlarebant 持续展现的良好安全性感到兴奋。依据DSMB的建议，以目前样本量继续试验，我们有望如期于2025年第4季完成试验（包括3个月追踪期），并期待在先前STGD1临床二期所观察到的试验结果基础上再一次展现显著疗效“。
值得注意的是，DSMB在期中分析阶段即建议直接提交目前数据供法规单位新药核准申请的情况实属罕见，凸显Tinlarebant对于Stargard病治疗具有临床意义。此外，DSMB表示Tinlarebant具有良好的耐受性，且所展现的安全性与先前观察结果及其作用机理一致。在为期两年的试验期间内，多数受试者的视力在标准与低亮度下保持稳定，相对于基线的平均变化均少于三个字母。
关于DRAGON三期试验
DRAGON为一项多国多中心、随机分配（2:1，治疗:安慰剂）、双盲与安慰剂对照的研究试验，主要疗效终点为透过视网膜影像测量视网膜萎缩区域（DDAF）之增长速度，并评估Tinlarebant的安全性及耐受性。该试验在美国、英国、德国、法国、比利时、瑞士、荷兰、中国、香港、台湾与澳洲等11个国家或地区设立临床试验中心，总计已纳入104位受试者；研究预计2025年第4季完成（包括3个月追踪期）。
关于LBS-008 (tinlarebant)
Tinlarebant已取得美国食品药物管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）及日本医药品医疗机器综合机构（PMDA）授予治疗Stargard病之孤儿药资格认证（ODD）、美国FDA颁发的儿科罕见疾病认证（RPD）及快速审查认定（Fast Track Designation），以及日本厚生劳动省（MHLW）授予先驱药品认证（Sakigake Designation），极有可能成为全球第一个针对Stargard病的核准药物，抢攻庞大市场商机。
关于Stargard病
Stargard病（Stargardt disease）是一种遗传性眼部疾病，遗传性黄斑变性最常见的形式。此疾病是由视网膜中心部分（称为黄斑）的感光细胞和视网膜色素上皮细胞退化，导致儿童期出现视力严重下降。Stargard病的患病率约为万分之一，目前并无任何有效治疗药物或疗法，在全球皆存在巨大未被满足的医疗需求。 |
