Nacuity Pharmaceuticals 的 NPI-001（N-乙酰半胱氨酸酰胺）片剂获得美国 FDA 快速通道认定，用于治疗视网膜色素变性
2025年1月22日
Nacuity Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗视网膜色素变性、白内障和其他由氧化应激引起的疾病的药物，今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 NPI-001（N-乙酰半胱氨酸酰胺）片剂快速通道资格，这是 Nacuity 用于治疗视网膜色素变性 (RP) 患者的专有研究疗法。
如果某种药物用于治疗严重或危及生命的疾病，并显示出解决未满足的医疗需求的潜力，则该药物可能获得快速通道资格。
Nacuity Pharmaceuticals 高级副总裁兼首席科学官 G. Michael Wall 博士表示：“快速通道资格认证代表了 FDA 对 NPI-001 片剂作为治疗严重致盲疾病 RP 的潜力的客观评估。我们致力于推进 NPI-001 以解决 RP 患者的这一重大未满足医疗需求。”
获得快速通道资格的药物可能受益于在整个药物开发过程中与 FDA 更频繁的互动。此外，如果满足相关标准，快速通道计划允许加速审批和优先审查。
2023年Nacuity 已经在澳大利亚启动了SLO-RP 1/2 期临床试验，SLO-RP 试验是一项随机、安慰剂对照、多中心、双盲、剂量递增试验，旨在评估 NPI-001 片剂与安慰剂相比在 USH 相关 RP 患者中的临床安全性、耐受性和疗效。该试验在澳大利亚的四个试验地点招募了 48 名年龄在 18 岁及以上的男性和女性患者。在研究中，患者将被随访两年以评估疗效。
NPI-001是GMP级的N-乙酰半胱氨酸酰胺（NACA），是一种实验性抗氧化剂。研究人员认为，在许多遗传性视网膜疾病中，增加的氧化应激在视网膜变性和视力丧失中起主要作用。抗氧化疗法旨在减轻氧化应激。NACA与N-乙酰半胱氨酸（NAC）有关，N-乙酰半胱氨酸（NAC）是FDA批准的对乙酰氨基酚过量引起的肝毒性的抗氧化剂治疗。但是，使用Nacuity的专利工艺制造的NPI-001比NAC具有更好的穿透视网膜细胞的能力。
在美国抗盲基金会资助的约翰·霍普金斯大学实验室研究中，NPI-001减少了氧化应激并保持了视力。
nacuity的新兴疗法是基于非常合理和有深度的科学技术。由于它是口服的片剂，因此可以轻松调整剂量。此外，它的设计目的是与导致患者视力丧失的突变基因无关。这意味着NPI-001有潜力帮助许多患有多种疾病和遗传特征的人。
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