2024年11月27日
加州大学戴维斯分校研究小组已证明，CD34 +干细胞可以安全地注入视网膜色素变性 (RP) 患者的眼睛，并可能带来治疗益处。第一阶段试验还证实，这些特殊细胞可以很容易地从患者自己的骨髓中分离出来。这项研究发表在《眼科学》杂志上。
眼科和视觉科学系教授、论文第一作者 Susanna Park 说道：“这是一项小型研究，我们想证明我们能有效地从骨髓中分离出 CD34 +细胞，安全地注射它们，也许能看到一些视力上的好处，我们发现这种治疗方法是安全的，七名患者中有四名患者的视力有明显改善。”
RP 是由多达 100 种不同的基因突变引起的。随着视网膜细胞死亡，患者会失去周边视觉和弱光下视力，最终导致完全失明。
由于 RP 基因非常复杂，纠正其根本原因非常困难。现有的一种RP基因疗法仅对 1% 具有该特定突变的 RP 患者有效。其他基因疗法正在开发中；然而，每种疗法都只能帮助一小部分 RP 患者。
看到这种疾病的多样性，加州大学戴维斯分校的研究小组采取了一种不同的、与突变无关的方法。他们没有试图纠正潜在的遗传原因，而是开始研究干细胞是否能够再生视网膜组织和恢复视力。
CD34 +干细胞尤其有前景，因为它们可以定位到受损组织并进行修复。这些再生细胞已在心血管疾病中进行了测试，并显示出显著的益处。加州大学戴维斯分校先前对动物模型和患者的研究表明，这种方法可以改善视网膜黄斑变性，甚至可能改善其他视网膜疾病。
Park 说道：“我们认为 CD34 +细胞可以找到退化的视网膜，抓住它并产生分子变化以减少退化，我们在一种 RP 动物模型中利用这些干细胞证明了视网膜功能的保留。”
一种安全且可能有效的治疗方法
研究人员招募了七名 RP患者 ，他们失去了大部分周边视力。他们使用加州大学戴维斯分校再生治疗研究所的无菌、良好的制造实验室从每位参与者的骨髓中分离出 CD34 +细胞。研究参与者在其中一只受影响的眼睛中接受了一次干细胞注射。
研究表明，该疗法耐受性良好：一名患者出现轻微并发症，24 小时内自行恢复。总体而言，干细胞分离过程产生的细胞安全、质量高。
Park 解释道：“最重要的结果是我们能够分离出高质量的 CD34 +细胞用于眼部注射，大约 90% 的分离细胞是活的，细胞注射到眼部后没有出现感染或其他严重不良反应。”
虽然第一阶段研究主要关注安全性，但大多数参与者都感觉视力有所改善，客观的眼部测试也证实了这一点。加州大学戴维斯分校的研究团队计划在未来进行更大规模的安全性和有效性试验。
这项研究的共同作者 Jan Nolta 说：“经过十年的合作研究，在视网膜变性的小鼠模型中测试了人类 CD34 +细胞，我们非常有希望看到它们对参加临床试验的患者具有安全性和潜在疗效，”。Nolta 是加州大学戴维斯分校健康中心再生治疗研究所干细胞项目和加州大学戴维斯分校基因治疗中心的主任。
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