2024年11月1日
BlueRock Therapeutics 是一家临床阶段细胞疗法公司，它是拜耳股份公司全资独立运营的子公司。该公司已获得美国食品***管理局的授权，启动OpCT-001 的 1/2 期临床试验。OpCT-001 是一种感光细胞疗法，用于治疗患有视网膜色素变性和视锥-视杆细胞营养不良等遗传性视网膜疾病的患者。该研究将评估 OpCT-001 的几种剂量水平，预计将在美国各地招募参与者。有关该试验的更多细节即将公布。
研究中使用的感光细胞将来自诱导性多能干细胞 (iPSC)。为了生产 iPSC，研究人员从成年人捐献者身上采集少量血液或皮肤样本。然后对这些细胞进行基因改造，使其恢复到干细胞样状态。作为干细胞，它们可以被诱导发育成体内几乎任何类型的细胞，包括感光细胞。此外，细胞样本还可以产生数十亿个细胞（许多治疗剂量）。
OpCT-001 由富士胶片和 Opsis Therapeutics 授权，后者是威斯康星大学麦迪逊分校世界著名的视网膜细胞疗法先驱 David Gamm博士 共同创立的公司。
美国抗盲基金会多年来为 Gamm 博士和他的团队提供了大量资金，用于开发源自 iPSC 的视网膜和感光细胞疗法。
关于BlueRock Therapeutics LP
BlueRock Therapeutics LP是一家临床阶段的细胞治疗公司，专注于开发创新疗法的细胞药物。正在利用细胞疗法的力量，为患有神经、眼科、心血管和免疫疾病的人创造一系列新药。其两种新的研究性细胞疗法，用于治疗帕金森病的bemdaneprocel（BRT-DA01）和用于治疗原发性感光细胞疾病的OpCT-001，都是临床阶段的项目。Bemdaneprocel已获得美国食品***监督管理局（FDA）的RMAT（再生医学高级疗法）和快速通道认证；已完成1期临床试验，正在进入下一阶段的临床开发。OpCT-001已被美国食品***监督管理局批准开始1期临床试验。
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