2024年9月4日
BlueRock Therapeutics 是一家临床阶段细胞治疗公司，它是拜耳股份公司全资独立运营的子公司。今天宣布，美国食品和***管理局（FDA）批准了其针对OpCT-001的研究性新药（IND）申请，这是一种用于治疗原发性感光细胞疾病的研究性诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法。
BlueRock Therapeutics首席开发和医疗官Amit Rakhit表示：“我们对迄今为止取得的巨大进展感到高兴，并对美国食品***监督管理局批准我们的IND申请以启动OpCT-001的临床实验感到兴奋。我们相信OpCT-00 1有潜力恢复原发性感光细胞疾病患者的视力，并期待与眼科界合作启动我们的1/2a期临床研究。”
OpCT-001是第一种临床评估用于治疗原发性感光细胞疾病的iPSC衍生细胞疗法。支持1/2a期研究的启动活动正在进行中。1/2a期研究是一项首次人体研究，旨在评估原发性感光细胞疾病患者视网膜下给药OpCT-001的安全性和耐受性，并评估OpCT-001对视网膜结构、视觉功能和功能性视力的影响。该研究将评估OpCT-001的多个剂量测试，预计将在美国各地招募参与者。
原发性感光细胞疾病是遗传性视网膜疾病的一个亚型，包括视网膜色素变性和锥杆细胞营养不良。这些疾病影响视网膜感光细胞的结构和功能，导致儿童和***不可逆转的视力丧失。在美国，原发性感光细胞疾病约影响11万人，这一人群的治疗选择有限。OpCT-001旨在通过用功能细胞替换视网膜中的退化细胞来恢复这些疾病引起的视力丧失。
OpCT-001 于 2024 年 1 月从 FUJIFILM Cellular Dynamics 和 Opsis Therapeutics 获得独家许可。作为合作的一部分，FUJIFILM Cellular Dynamics 通过研究、开发和执行关键 IND 支持活动为 BlueRock Therapeutics 提供支持，包括在威斯康星州麦迪逊的 工厂进行 OpCT-001 的临床使用药物制造。
OpCT-001。
OpCT-001是一种研究性细胞疗法，尚未获得任何监管机构的批准，其疗效和安全性尚未确定或得到充分评估。
关于BlueRock Therapeutics LP
BlueRock Therapeutics LP是一家临床阶段的细胞治疗公司，专注于开发创新疗法的细胞药物。我们正在利用细胞疗法的力量，为患有神经、眼科、心血管和免疫疾病的人创造一系列新药。我们的两种新的研究性细胞疗法，用于治疗帕金森病的bemdaneprocel（BRT-DA01）和用于治疗原发性感光细胞疾病的OpCT-001，都是临床阶段的项目。Bemdaneprocel已获得美国食品***监督管理局（FDA）的RMAT（再生医学高级疗法）和快速通道认证；已完成1期临床试验，正在进入下一阶段的临床开发。OpCT-001已被美国食品***监督管理局批准开始1期临床试验。
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