FDA授予BlueRock Therapeutics公司感光细胞疗法OpCT-001孤儿药资格认定

雪山飞狐

2026年1月23日   
     德国拜耳子公司 BlueRock Therapeutics LP是一家临床阶段细胞疗法公司。今天宣布，其在研细胞疗法 OpCT-001 已获得美国 FDA 授予的孤儿药资格，用于治疗视网膜色素变性 (RP)。

     OpCT-001是一种在研的诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法，目前正在进行一项I/IIa期临床试验（CLARICO），用于治疗原发性光感受器疾病。原发性光感受器疾病是一类遗传性视网膜疾病，包括视网膜色素变性和视锥细胞-视杆细胞营养不良。视网膜色素变性是最常见的遗传性视网膜疾病之一，其特征是视杆细胞和视锥细胞（统称为光感受器细胞）的丢失。OpCT-001旨在通过用新的功能性细胞替代视网膜中丢失的细胞，从而恢复视网膜色素变性患者的视力。

     BlueRock首席医疗官Amit Rakhit博士表示：“获得视网膜色素变性孤儿药资格认定是OpCT-001项目的一个重要里程碑，我们相信OpCT-001具有巨大的潜力，有望成为视网膜色素变性和其他原发性感光细胞疾病患者恢复视力的潜在治疗方案，并期待继续与FDA合作推进其临床开发。”

    孤儿药资格认定授予用于预防、诊断或治疗美国境内影响人数少于20万的疾病或病症的药物和生物制剂¹  

    拜耳制药事业部执行副总裁兼全球研发负责人克里斯蒂安·罗梅尔表示： “FDA授予OpCT-001治疗视网膜色素变性的孤儿药资格， 凸显了为患有遗传性视网膜疾病的患者开发急需的创新疗法的重要性。我们很高兴能与BlueRock携手推进首个针对原发性感光细胞疾病的iPSC衍生细胞疗法的临床试验。”

OpCT-001 是一种研究性细胞疗法，尚未获得任何监管机构的批准，其疗效和安全性尚未确定或得到充分评估。
¹ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK519518；https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC1808442；https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#b​ ​​​

关于 CLARICO：
     CLARICO 是一项 1/2a 期首次人体多中心干预性研究，分为两个阶段，旨在评估 OpCT-001 在约 54 名原发性感光细胞疾病成人患者中的安全性、耐受性和临床疗效。1 期研究将侧重于安全性，并采用剂量递增设计。2 期研究旨在收集更多安全性数据，并评估 OpCT-001 对不同临床亚组患者的视觉功能、功能性视力和移植解剖学指标的影响。1 期研究将包括 4 个计划剂量水平，分别在 4 个队列（队列 1 至 4）中进行给药。1 期研究的剂量递增将采用标准的 3+3 方案，即在先前较低剂量获得可接受的安全性信号后，将对 12 至 24 名法定盲人受试者（每个队列约 3 至 6 名）进行递增剂量的 OpCT-001 给药。第二阶段计划招募最多30名受试者，分为两个队列（队列5和队列6），以评估两种不同剂量水平的OpCT-001，剂量选择将基于第一阶段的安全性和耐受性数据。第二阶段受试者将以1:1的比例随机分配至队列5或队列6。除手术团队外，第二阶段受试者和研究者/研究中心人员均对OpCT-001的剂量分配情况不知情。更多试验详情请访问 www.clinicaltrials.gov  （NCT06789445）。

关于 BlueRock Therapeutics LP
      BlueRock Therapeutics LP 是一家专注于研发细胞药物以治疗危重疾病的临床阶段细胞疗法公司。我们正利用细胞疗法的力量，为神经系统疾病和眼科疾病患者打造一系列新药。我们两项创新性在研细胞疗法——用于治疗帕金森病的 bemdaneprocel (BRT-DA01) 和用于治疗原发性光感受器疾病的 OpCT-001——均处于临床阶段。Bemdaneprocel 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的再生医学先进疗法 (RMAT) 和快速通道资格认定，目前正在进行一项名为 exPDite-2 的 III 期临床试验。OpCT-001 已获得 FDA 的快速通道资格认定，目前正在进行一项名为 CLARICO 的 I 期临床试验。 BlueRock成立于2016年，是Versant Ventures和拜耳集团旗下影响力投资机构Leaps by Bayer的合资企业。Leaps by Bayer专注于投资具有颠覆性突破的创新技术。2019年底，BlueRock成为拜耳集团全资拥有并独立运营的子公司。更多信息，请访问 www.bluerocktx.com。


https://www.bluerocktx.com/fda-g ... l-therapy-opct-001/