2025年12月12日
欢迎收听 Veeral Sheth 医学博士的《新视角》节目！
在本期《新视角》节目中，主持人Veeral Sheth与Nanoscope 销售和市场高级副总裁Ashish Patel 博士对话，探讨Nanoscope 新兴的光遗传学平台的科学基础、临床证据和商业发展轨迹。Veeral Sheth和Ashish Patel 重点介绍了其主导项目MCO-010。Ashish Patel 首先回顾了他的职业历程：从学术界的视紫红质研究，到在诺华和拜耳等公司担任眼科药物上市领导职务，最终加入早期生物技术公司，并最终加入Nanoscope。这一背景为后续对话奠定了基础，探讨了十年基因治疗经验如何指导开发用于治疗晚期视网膜变性的首创光遗传学疗法。
Ashish Patel将Nanoscope描述为一家在视力恢复疗法领域占据独特领先地位的公司，其创始人正是这项光遗传学技术的创始人。他强调了视网膜色素变性（RP）、Stargardt 病以及可能存在的地图样萎缩（GA）患者的巨大未满足需求。这些患者的感光细胞丢失会导致严重的视力功能障碍，且目前尚无有效的恢复性治疗方案。与针对特定突变的基因疗法（例如靶向RPE65的Luxturna，仅适用于一小部分RP患者）不同，光遗传学提供了一种不依赖于特定基因或疾病的治疗策略。MCO-010可将一种高灵敏度的宽带视蛋白递送至双极细胞，使其转化为替代感光细胞，从而在无需外戴护目镜或窄光谱光刺激的情况下支持功能性视觉。
讨论重点介绍了多项研究的大量临床数据。在一项早期I/II期开放标签RP试验中，所有接受治疗的患者均获得了显著的视力改善，且该改善已维持五年以上，未发生任何与治疗相关的严重安全事件。关键的 RESTORE IIb/III 期临床试验表明，单次玻璃体内注射后，患者视力平均提高约三行（0.3 logMAR），具有统计学意义——这种给药途径远比视网膜下基因治疗手术简单。在 AAO 会议上公布的 3 年随访数据证实了其持久疗效。STARLIGHT II 期 Stargardt 试验的平行结果显示，在黄斑病变阶段接受治疗的患者平均视力提高 12 个字母，凸显了该平台在各种光感受器退化表型中的应用潜力。
Patel 详细介绍了 Nanoscope 的监管进展，包括获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的快速通道和孤儿药资格认定、成功的生物制品许可申请 (BLA) 前会议以及正在积极提交的 RP 滚动 BLA 申请。预计 MCO-010 将获得优先审评资格，最早可能于明年进入美国市场。展望未来，Nanoscope计划开展Stargardt基因的III期临床试验（STARGAZE）和GA基因的II期临床试验（Genesis），旨在将光遗传学打造成为一种变革性平台，用于恢复长期以来被认为不可逆转的视力障碍患者的功能性视力。
《新视角》（New Insight）的每一期节目都可以在HCPLive.com上收听。
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