2025年11月17日
PYC Therapeutics (ASX YC) 公布了其正在进行的 VP-001 1/2 期临床项目的令人鼓舞的长期数据，VP-001是一种新兴的RNA疗法，用于治疗由PRPF31基因突变引起的11型视网膜色素变性(RP11)患者。
该公司表示，接受该疗法的患者在治疗后长达 18 个月内视力持续改善，这一结果使 VP-001 成为目前尚无获批疗法的疾病的潜在首创疗法。
RP11是一种儿童期发病的遗传性视网膜疾病，由单个基因突变引起，导致进行性视力丧失，最终失明。VP-001旨在通过纠正导致该疾病的基因表达缺陷来消除疾病的根本原因。作为PYC公司正在推进的三个临床阶段项目之一，该候选药物代表了公司精准医疗产品线的一个重点方向。
根据PYC的数据，1/2期研究结果显示，接受治疗的眼睛的视力始终优于未治疗的对照眼以及自然病程对照组。所有测量的注册终点指标均有所改善，包括低亮度视力和微视野检查。患者的视觉功能显著提高，例如低亮度视力提高10个字母或更多，视网膜敏感度增强，多个视网膜区域的敏感度至少提高了7分贝。
安全性结果也持续令人满意。迄今为止，所有接受治疗的患者均未报告与治疗相关的严重不良事件，这表明VP-001有望成为一种耐受性良好的疗法，用于治疗目前尚无有效治疗方法的疾病。
PYC正准备与美国食品药品监督管理局接洽，以最终确定其注册试验方案，并计划于2026年启动这项关键性研究。该公司指出，时间表仍受制于常见的研发风险和监管方面的考量。
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