BlueRock Therapeutics 获得 FDA 授予 OpCT-001 快速通道认定，用于治疗原发性光感受器疾病
2025年2月28日
BlueRock Therapeutics 是一家临床阶段细胞治疗公司，它是拜耳股份公司全资独立运营的子公司。今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 OpCT-001 快速通道认定，OpCT-001 是一种用于治疗原发性光感受器疾病的在研诱导性多能干细胞 (iPSC) 衍生细胞疗法。OpCT-001 是首个经过临床测试用于治疗原发性光感受器疾病的 iPSC 衍生研究细胞疗法，原发性光感受器疾病是遗传性视网膜疾病的一个亚型，包括视网膜色素变性和视锥-视杆营养不良。
FDA 的快速通道认定旨在促进治疗严重疾病和解决未满足医疗需求的候选药物的开发和审查。获得快速通道认定的候选药物可能有资格与 FDA 进行更频繁的互动，讨论候选药物的开发计划以及加速批准和优先审查的资格（如果符合相关标准）。
BlueRock 首席开发和医疗官 Amit Rakhit 博士表示：“我们很高兴能获得 FDA 对 OpCT-001 的快速通道认定。患有原发性光感受器疾病的人需要能够恢复视力的新疗法，我们期待与 FDA 密切合作，通过临床试验推进该项目。”
原发性光感受器疾病会影响视网膜中光感受器细胞的结构和功能，导致儿童和成人出现不可逆的视力丧失。OpCT-001 旨在通过用功能性细胞替换视网膜中退化的细胞来恢复原发性光感受器疾病患者的视力。目前，治疗原发性光感受器疾病的治疗方案有限，美国约有 11万人患有该疾病
拜耳执行副总裁、全球研发主管兼制药领导团队成员 Christian Rommel 表示：“OpCT-001 获得 FDA 快速通道认证表明，原发性光感受器疾病领域迫切需要创新疗法。我们很自豪能够履行推动突破性细胞疗法的承诺，寻求开发首个 iPSC 衍生的试验性细胞疗法，帮助面临原发性光感受器疾病严重后果的患者。”
2024年9月，美国食品药品管理局（FDA）批准了OpCT-001针对原发性感光细胞疾病的临床实验。OpCT-001是第一种临床评估用于治疗原发性感光细胞疾病的iPSC衍生细胞疗法。支持1/2a期研究的启动活动正在进行中。1/2a期研究是一项首次人体研究，旨在评估原发性感光细胞疾病患者视网膜下给药的安全性和耐受性，并评估OpCT-001对视网膜结构、视觉功能和功能性视力的影响。该研究将评估OpCT-001的多个剂量测试，预计将在美国各地招募参与者。
作为 BlueRock Therapeutics、FUJIFILM Cellular Dynamics 和 Opsis Therapeutics 于 2021 年建立的战略研发和临床制造合作的一部分，OpCT-001 于 2024 年 1 月从 FUJIFILM Cellular Dynamics 和 Opsis Therapeutics 获得独家许可。作为合作的一部分，FUJIFILM Cellular Dynamics 通过研究、开发和执行关键 IND 支持活动（包括 OpCT-001 的临床制造）为 BlueRock Therapeutics 提供支持。
OpCT-001 是一种研究性细胞疗法，尚未获得任何监管机构的批准，其功效和安全性尚未确定或得到充分评估。
关于 BlueRock Therapeutics LP
BlueRock Therapeutics LP 是一家临床阶段细胞治疗公司，专注于开发用于治疗严重疾病的细胞药物。我们正在利用细胞疗法的力量为患有神经、眼科、心血管和免疫疾病的患者创建一系列新药。我们的两种新型研究细胞疗法，用于治疗帕金森病的 bemdaneprocel (BRT-DA01) 和用于治疗原发性光感受器疾病的 OpCT-001 都是临床阶段项目。Bemdaneprocel 拥有美国 FDA（食品和药物管理局）的 RMAT（再生医学先进疗法）和快速通道称号；已经完成第 1 期临床试验并正在进入下一阶段的临床开发。OpCT-001 已获得 FDA 批准开始第 1 期临床试验。
有关更多信息，请访问 www.bluerocktx.com。
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