Nacuity Pharmaceuticals 宣布 口服药物治疗 Usher 综合征相关视网膜色素变性的临床试验取得积极数据
2025年9月12日
Nacuity Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段生物制药公司，专注于涉及氧化应激的眼部疾病的创新疗法，今天宣布了 SLO-RP 第 1/2 期临床试验的积极新结果，该试验评估了 NPI-001 片剂治疗与 Usher 综合征（USH）相关的视网膜色素变性（RP）患者的疗效。
Nacuity 董事长、首席执行官兼联合创始人 Halden Conner 表示：“这些结果为 NPI-001 减缓 USH 相关 RP 光感受器丢失的潜力提供了重要的临床验证。这项试验直接指导了我们计划于 2026 年启动的验证性研究的设计。这标志着 NPI-001 朝着获得批准并用于无有效治疗方法的患者群体迈出了关键一步。”
SLO-RP核心试验是一项随机、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估NPI-001片剂对比安慰剂在RP相关USH导致视力丧失患者中的安全性、耐受性和有效性。该试验在澳大利亚的四个临床中心进行，共入组49名患者，每日两次口服NPI-001或安慰剂片剂，并进行了两年以上的随访。视网膜椭圆区(EZ)面积(SD-OCT)是光感受器健康状况的指标，由独立的阅片中心专家进行盲测。视网膜敏感度采用MAIA微视野计进行评估，MAIA微视野计是功能性视力的指标。该试验的数据库锁定于2025年6月完成。
数据的主要亮点如下：
NPI-001 在两年内将光感受器损失减缓了 50% 以上
每日服用 NPI-001 后，从第 6 个月开始，光感受器损失明显低于安慰剂，并持续整个研究项目中的24 个月
24 个月时，视网膜敏感度未达到统计学意义，但接受 NPI-001 治疗的参与者呈现出良好趋势，与接受安慰剂治疗的参与者相比，他们的视觉功能丧失速度降低了近 30%
对 EZ 区域和视网膜敏感度的影响高度相关
NPI-001 在 500 毫克/天的剂量水平下是安全的且耐受性良好，超过 80% 的患者符合计划的给药方案
Nacuity高级副总裁兼首席临床官Jami Kern博士表示：“现有的RP治疗方案仅对一小部分视力逐渐丧失的患者有效。这些研究结果进一步证实了NPI-001的潜力，它有望成为一种差异化且急需的疗法，惠及仍在等待治疗方案的广大RP患者。”
德克萨斯州达拉斯西南视网膜基金会眼科遗传学主任Mark Pennesi 博士表示：“NPI-001 是唯一一款已被客观证实对视网膜色素变性 (RP) 具有可测量治疗效果的小分子药物。这些结果构成了使用 NPI-001 片剂治疗视网膜色素变性 (RP) 的初步概念验证，并为进一步研究该药物作为与基因无关疗法提供了支持。”
Nacuity 与抗盲基金会 (Foundation Fighting Blindness) 合作开展了与 NPI-001 开发相关的多项计划，包括试验设计、宣传教育以及战略指导。该基金会还通过其风险投资部门视网膜变性基金 (RD Fund) 提供资金。
RD Fund 董事总经理 Rusty Kelly 博士说：“我们代表受到 RP 影响的群体，我们对实验显示保护 EZ 区域的数据感到鼓舞，并渴望在注册试验中寻求对这些结果的确认。”
关于 NPI-001
NPI-001 是一种专有的 GMP 级 N-乙酰半胱氨酸酰胺 (NACA) 片剂，目前正在开发中，旨在靶向治疗与视网膜色素变性等疾病相关的氧化应激。临床前研究表明，NPI-001 能够促进谷胱甘肽（人体最强大的内源性抗氧化剂）的合成，从而阻止具有化学侵蚀性的氧分子损伤视网膜细胞。NPI-001 是一种稳定的片剂剂型，患者易于自行服用，包装选择便捷，生产工艺成熟。除了快速通道资格认定外，NPI-001 还获得了 RP 孤儿药资格认定，这意味着该产品在获得监管部门批准后，将在美国 FDA 获得七年的独家经营权。
关于 Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
Nacuity Pharmaceuticals 是临床阶段氧化应激创新疗法领域的领导者。公司强大的靶向疗法旨在减轻氧化性组织损伤，而氧化性组织损伤是导致致盲眼病和多种严重慢性疾病的诱因。Nacuity 目前正开展三个高度差异化的临床项目，分别针对视网膜色素变性、白内障和胱氨酸病。Nacuity 在美国德克萨斯州沃斯堡和澳大利亚设有运营机构，拥有丰富的管理和科学领域专业知识，并获得了抗盲基金会 ( https://www.fightingblindness.org/ ) 及其风险投资部门 RD Fund ( https://www.retinaldegenerationfund.org ) 的支持。欲了解更多信息，请访问www.nacuity.com。
https://www.wdhn.com/business/pr ... ith-usher-syndrome/ |
