2024年5月15日
Ocugen是一家专注于发现、开发、商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，今天报告了 2024 年第一季度财务业绩以及一般业务更新。
董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示：“自 2024 年初以来，我们经历了几个重要的临床和监管里程碑，我们相信这些里程碑将为失明疾病患者开辟新的治疗模式。我们的先导修饰基因疗法候选药物的 3 期临床试验获得 FDA 批准和 EMA 支持，这非常令人鼓舞，该候选药物提供了潜在的一次性终身治疗。”
随着 FDA 批准开始 liMeliGhT 3 期临床试验，OCU400 成为第一个进入后期试验的基因疗法，具有广泛的视网膜色素变性 (RP) 适应症。到目前为止，只有一种上市产品可以治疗与 RP 相关的 100 种基因突变中的一种。OCU400 与基因无关的作用机制为更多的 RP 患者群体带来了希望。在美国和欧洲，RP 影响了近 300,000 人。
Ocugen 预计将于 2024 年第二季度开始对 liMeliGhT 3 期临床试验的患者进行给药。3 期试验的样本量将达到 150 名参与者，其中一组有 75 名患有 RHO 基因突变的参与者，另一组有 75 名参与者与基因无关。亮度相关导航评估 (LDNA) 是该研究的主要终点，重点关注治疗组和未治疗组中响应者的比例，使研究眼睛较基线改善至少 2 勒克斯水平。
利用双轨战略，公司计划在 2024 年下半年扩大 OCU400 3 期临床试验，以纳入 Leber 先天性黑蒙（LCA）患者，具体取决于 1/2 期研究的良好结果。
基因修饰疗法有可能治疗遗传性视网膜疾病以及影响数百万患者的多因素失明疾病。利用核受体基因 RAR 相关孤儿受体 A (RORA)，OCU410 旨在调节与干性年龄相关性黄斑变性 (dAMD) 相关的所有四种途径，包括脂质代谢、炎症、氧化应激和膜攻击复合物（补体） ）。Ocugen 正在开发 OCU410 作为一种一次性基因疗法，用于治疗地理萎缩 (GA)，这是 dAMD 的晚期阶段，影响了美国和欧洲的 2-300 万人。OCU410ST 正在开发作为治疗 Stargardt 病的一次性基因疗法，影响美国和欧洲的约 100,000 人。
4月，OCU410的1/2期ArMaDa临床试验第二组（中剂量）给药完成。OCU410ST 1/2 期 GARDian 试验的第一组（低剂量）的给药已于第一季度早些时候完成，2024 年 4 月，数据安全和监测委员会批准继续进行第二组（中剂量）的给药。
“我们今年第一季度的努力证明了我们的基因治疗项目的重要性以及运营该业务以确保其成功的必要性，”Musunuri 博士说。“我们对 Ocugen 的细胞治疗和疫苗平台持机会主义态度，因为我们知道这些技术具有巨大的治疗和财务潜力，并且正在寻求合作伙伴关系来支持我们的整个产品线。”
眼科基因疗法——一流
OCU400 —获得 FDA 批准的 IND 修正案，以在 RP 中启动 OCU400 3 期 liMeliGhT 临床试验。EMA 接受了在美国进行的营销授权申请 (MAA) 提交试验。目前，多中心3期临床试验正在进行中。
OCU410——目前处于临床开发的 1/2 期，患者正在积极入组。在研究的剂量递增阶段，第二组（中等剂量）的给药已完成。一旦第三组（高剂量）完成，公司将在 2024 年第三季度进入 2 期临床试验（扩展阶段）。
OCU410ST——目前处于临床开发的 1/2 期，患者正在积极入组。第 1 组（低剂量）的给药已完成。在试验剂量递增阶段开始入组第 2 组（中剂量）。
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