三个病人在LCA的基因治疗试验在二眼CHOP方案治疗
消息从具有里程碑意义的基因治疗莱伯（LCA）的临床试验先天性黑蒙日在费城儿童医院（CHOP）的未来仍然是非常令人鼓舞的。
让贝内特博士，为我学习阶段的主要研究者，这12个试验参与者产生了他们的第二个三新视界报告。她说，这三个病人做得很好，很高兴有基因疗法应用于双眼。贝内特博士计划正式汇报治疗几个月第二眼的结果。
第二眼治疗的研究是一个关键的安全的一个里程碑，因为它是重要的调查证明，标本兼治的眼睛不会引起免疫反应。
一共有12人，年龄介乎八至44岁，曾接受治疗的研究。所有的眼睛一开始治疗。与会者几乎失明进入试到来，在接受治疗后已证明在他们的视野持续改善。以前的报告为基础，将9岁的男孩收起他的白手杖，现在可以看到在学校的黑板上，骑他的自行车。第一位参与者在审判处理收到350多年前的治疗。
印章规划的三期临床试验的基因疗法与LCA对那些为今年秋天。
超过30人经治疗后已在三个LCA的基因治疗试验，在2007年和2008年开始的。该基金会是资助CHOP方案研究以及临床试验在摩菲眼科医院在英国发生的另一项研究是由美国宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学进行。该基金会还资助大部分的临床工作，使得所有这些试验的可能。
这些研究代表了基因疗法首次临床试验治疗视网膜变性疾病，并开启了人类基因治疗研究，以治疗视网膜条件广谱门。
治疗是在人与LCA因为RPE65基因的变化引起的，涉及一个人造病毒治疗，提供了一个纠正基因的视网膜细胞的一次性注射。 |
