基因疗法成功地引导型二维模型综合症
2011年8月25日——研究人员从犹他州立大学使用基因疗法对致病基因缺陷的小鼠视网膜招待员综合征2型D(2 D)系统,逼的一种形式,结合人类失明的耳聋。虽然越来越多的实验室工作需要做,推进是一个重要的一步变成一个移动治疗的临床试验。
招待员综合征是一种遗传病,在功能缺陷的原因,微小的毛状结构,看上去像一个交通运输系统必需的蛋白质和生化产品的正常运行和细胞感光的内耳毛细胞。人们推二维、基因缺陷导致纤毛功能,并最终视力和听力损失。
应专注于该技术及其应用于组织的业务。发了一种安全、人造病毒提供备份的正常的基因推二维光感受器受损的老鼠。注射治疗视网膜的下面那里感光细胞所吸收。测试表明了这个副本的治疗逼2 D感光细胞基因的功能,达到恢复纤毛。
病毒用于治疗腺相关病毒,交货- - - - - - - - - - -是相似或AAV装甲防护用于其他基因疗法的实验研究和临床试验。一个例子是,一系列的具有里程碑意义的临床试验已经恢复了一些视觉在超过40个孩子和年轻人的视网膜疾病并称为广缘先天性注视。
杨说,尽管患病治疗视网膜功能恢复,纤毛和视力下降在推2 D的老鼠模型不发生,直到28个月里,这是老了老鼠。所以她和她的团队正在开发老鼠活至少那么长时间来验证治疗可避免视力下降。
招待员综合征影响多达50000的美国人,成千上万人环游世界。有三个主要类型的疾病综合征类型——引领第1、2和3 -和几个基因变异,表现为信。人们通常用逼2 D适中,non-progressive听力损失和可变的、渐进的出生时患有色素性视网膜炎,视力变得显然从青春期或***期。 |
