亚瑟综合征基因治疗安全至今三例
11月20日，2012 - 牛津BIOMEDICA，公司在英国领先的基因治疗的发展，已获得肯定的临时安全审查其正在进行的第一阶段I / IIa期临床试验的UshStat®基因治疗的人与Usher综合征1B型。前三个患者经历到治疗6个月后，没有不良反应事件。这项研究的数据安全监测委员会，一个独立的眼科治疗和基因治疗专家小组，积极审查，使该公司能够治疗更多的患者在更高的剂量水平。
牛津BIOMEDICA还报告说，其StarGen™基因治疗Stargardt病和RetinoStat的®基因治疗湿性年龄相关性黄斑变性的继续表现良好，在人类研究中。
基金会资助的战斗失明至关重要的实验室研究，基因治疗的临床试验可能。
在第一阶段的I /的第IIa StarGen临床试验治疗后，八名病人 - 4个与疾病的严重程度和四个与不太严重程度 - 已经经历了长达16个月无严重不良事件。一个额外的4名患者正在接受治疗具有较高的剂量。
在第一阶段RetinoStat临床试验，9的患者已处理在三个剂量水平，另外9个正被处理的目标剂量水平。长达19个月的治疗已安全。该公司还报告称，高剂量的RetinoStat导致更高水平的治疗性蛋白在病人的眼睛。
基因治疗的一个主要优点是，一个单一的治疗，给药通过眼部注射液中，可阻止视力减退，数年或也许是一生。
国际制药公司，赛诺菲，与牛津大学BIOMEDICA合作，在StarGen和UshStat基因治疗产品的发展。 |
