看了看，搜了一下，它们用的是RNAi（RNA干扰）技术。
“RNAi作为一种功能强大的生物技术，可通过通过人为地引入与内源靶基因具有相同序列的双链RNA（有义RNA 和反义RNA），反义RNA与正链RNA形成双链RNA，导内源靶基因的mRNA降解，特异性地抑制靶基因和阻止基因表达，使相应的功能表型缺失（属于转录后水平的基因沉默（post - transcriptional gene silence，PTGS））或达到基因敲除的效果。
利用RNAi进行基因敲除的第一步是双链RNA的构建。双链RNA可先在体外构建好，然后转染细胞。在体外构建双链RNA时，分别在体外转录出正义和反义RNA，再将两者退火，形成双链RNA。体外合成的双链RNA可以用脂质体转入细胞中。但有些细胞脂质体转移效果差，转移到细胞内的双链RNA半衰期短。而先在体外构建能表达双链RNA的载体，再将载体转移到细胞内在细胞内合成出双链RNA，不但能增加有效转染细胞的种类，而且在长期稳定表达载体的细胞株中，双链RNA能够长期发挥阻断基因的作用。在构建双链RNA的表达载体时，使用RNA多聚酶Ⅲ来指导RNA的合成。
目前RNAi在大规模高通量的研究基因的功能、研究信号传导通路、病毒感染，肿瘤等基因治疗、表遗传学或外遗传学（epigenetics）（没有改变基因编码，但改变至少一代的基因表达）研究和基因表达调控中发挥重要的作用”
简单点说就是利用外源的短小的RN***段，注入到人体内，使其结合到内源的RNA上，抑制这些内源的RNA把治病基因表达成氨基酸，从而使治病基因不再起作用了。 |
