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然而，实际情况又是什么样的呢？十年前的老鼠基因临床研究与十年后的今天在基因治疗上果真是停滞不前的吗？我想，我们的前途应该不会如此严峻吧。据近年以来特别是近段时间以来的相关报道，基因技术在理论上和临床应用的技术上与十年前相比，应是有了飞跃式的发展了吧，比如十年前只能通过单一的AAV病毒携带正常基因序列修复致病基因，而且只能携带较小的基因序列，却无法携带较大的序列片段，据个人理解那时的序列不是真正意义上的基因修复，而是对致病基因形成的某些蛋白表达进行修复，更要说明一点的是，当时对于某一致病基因的蛋白表达的致病机理研究是比较艰难的吧。然而，再看一下当下的相关技术，简直可以说是各种高精尖样样具全呀，比如基因转录过程的跟踪、寡核苷酸对于蛋白的灵活修复、AAV2腺病毒以至AAV5腺病毒的持续优化，与crispr9的基因编辑等等，可以说是不一而足了。尽管当下在临床治疗上多数提及RPE65，这或许是因为此基因技术的治疗是属于人类首次采用新技术治疗之缘故吧，作为一种新鲜事物或许要经历不断试错和持续优化才能为疾病之攻克带来完美的疗效吧。这也可能为以后的各类基因的尝试治疗提供必要的借鉴和积累。因此，十年前与十年后，对于疾病而言虽无太大改变，但也许其中的量变已经聚集了相当的程度，还是让我们一起努力等待着它们“质变”的快速到来吧。 |
