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妙不可言!感谢飞狐兄的持续分享!
奇妙的寡核苷酸啊,终于可以成功地运用于临床研究了,真可谓是治疗方式上的一大突破和创造。它不仅仅区别于曾经常用的腺病毒AAV应用的复杂性,也不同于crispr基因编辑的可能存在的不稳定性。这三者间“法力”最大者,又将会是谁呢?让我们继续拼命忍耐,期待它们的神通与广大吧!
试想一下,如果通过大数据筛查致病基因数据样本,找出较为精确的变异基因位置,再利用crispr技术将变异基因进行位置标志替换,,以跟踪此变异基因的转录或转译蛋白的演化过程,或许可以从反面验证致病基因的整个致病机理,最后再利用腺病毒AAV或寡核苷酸携带正常健康的碱基序列予以纠正,那又将会是一种怎样的一种景象呢?这样的思考,我是否应该就此打住呢?还是应该尝试继续深入呢?兄弟们能为我指点一下吗?
真是美不胜收!由患者皮肤细胞诱导分化的3D视网膜组织如今竟可以发挥如此神力,它不仅可以为患者人造一个问题视杯,还可以在替换致病基因后再造一个健康视杯,这俨然就是患者的两个视网膜组织的复本了!在此基础之上,设计的分子结构药物治疗研究,显然要比通过小白鼠等动物模型实验研究要来得可靠和安全。
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