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真是太好了!最终每位遗传性眼疾患者都能得到光明的。
达到如此之疗效,且在十余年内基本稳定,这也应该说是人间之奇迹了。实在要为那些因基因缺陷而有机会得到治疗的患者们感到高兴,也为他们祝福!即使这种临床治疗离我们尚有一段距离,需要继续忍受黑暗,但能获悉万里之遥有如此之治疗的案例,则无论如何究竟是高兴的。
从上述各报道来看,欧盟在RPE65临床治疗方面显然要比美国更具普惠性与可操作性,不像曾经报道的动不动就是几百万美元那样,欧盟却是在患者的可支付性等工作方面给予了探索,这或许也可以从侧面印证了此种疗效应具有一定的临床价值。这类RPE65基因缺陷的治疗成果,也许可以为其它基因的临床研究的前景带来更大信心和期待。
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