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此文颇具专业性，倒像是一篇较好的学术报告。但对于以治疗疾病为终极目标的临床研究而言，其意义和价值可能会非常有限。另外，即使基因编辑技术达到某种成熟或先进，可以轻易剪辑和替换任何一个或多个基因片段，对于疾病的治疗也是不能起到决定性地促进和推动作用的，而只能是明确了某一致病基因后方可进行基因修复。因此，在我想来，目前基因技术领域所遇到的瓶颈不是基因技术本身是否先进与成熟，而是在某些特定类型的致病基因之外，是否还会存在其它仍未筛查确病的致病基因？比如说，前日生命学院一教授发现的具有自噬功能的致病基因，是否也会存在于现有正在临床研究的少数特定致病基因的患者身上呢？如果这种临床研究针对的是患病初期，视网膜结构和细胞尚未凋零之时，其结果或许会有所不同。很难想象，RP晚期，视网膜结构与细胞都发生重大改变之时，基因技术还能起到多大的作用。晚期的病友们也许可以发现，自己眼底血管比较以前有较大地细化，就像是一水管长期积累污浊的沉淀而使水流变细。或许现有的科学水平还不能用微观技术清除这些污浊之沉淀，就更不用设想，那些因长期“营养不良”的细胞能“起死回生”了。总之，简单地根据剂量分组针对晚期患者的基因治疗很可能是一个漫长且 艰巨的任务！展望未来，或许惟有基因与干细胞相结合的技术才是让我们重见光明的希望之所在！！ |
