cwm1983

ABCA4相关的Stargardts病
    Stargardts病又称为青少年黄斑营养不良，是学龄儿童视力受损的主要原因之一，属于常染色体隐性遗传病。2011年，Oxford BioMedica公司开始了一项关于Stargardts病的I/II期临床试验，利用慢病毒为载体将ABCA4转运患者视网膜下，最终结果将在2017年公布，期待能有令人振奋的消息。如果家中有孩子怀疑此病，需要做相关检查及基因检测，为孩子的治疗积极准备。

这个2017年结果出了又如何！到平民化治疗不知道何时.......