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Nightstar无脉络膜基因疗法获得美国和欧洲孤儿药授权
2015年3月11日
根据公司新闻稿，NightstaRx已经获得FDA和欧洲***管理局孤儿药授权，开展基因疗法治疗X连锁隐性遗传疾病无脉络膜症。
视网膜基因疗法，最初是由牛津大学纳菲尔德眼科实验室Robert MacLaren教授开发的，已经发表在2014年一月<柳叶刀>期刊上显示出其非常可喜的成果.突破性的治疗包括注射少量修改的病毒AAV2.REP1,传递正确版本的无脉络膜（CHM）基因进入眼内的视网膜细胞细胞。柳叶刀报道，此疗法治疗6个月后，第一批六个患者表示在昏暗的灯光下改善了他们的视觉，两人视力提高更多。 |
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