开心之硕

1# 凤凰涅盘
我自己翻译的，大家将就看一下，请问一下凤凰大哥，这是谁作的一次报告？

   如果你打算进行一次跨国旅游，那么你旅程的重点之一是安全检查。给轮胎打气，加装刹车，调试方向盘灵活性，确保前后车灯可以正常工作，调整后视镜时镜子不会发出沙哑噪声。
   但是如果没有这些安全预防，你的旅行将可能变得非常糟糕，不仅去不了想去的地方，而且还可能受伤或者更严重。采取“安全第一”的步骤对于生活中的许多事情都是重要的，包括恢复视力和视网膜的治疗。
   这就是为什么我最近乐意的了解到：Oxford BioMedica的治疗Stargardt 的StarGen™基因疗法和治疗湿性AMD的RetinoStat®基因疗法，这两种基因疗法收到数据和安全控制委员会（DSMB）的积极的间歇过渡性的安全回顾检验，数据和安全控制委员（DSMB）会是一个科学和医疗专家团队，它管理着临床试验的病人安全和治疗效果的数据，基金会要求对每一项临床试验进行数据和安全管理，以确保研究的参与者不会受到不必要的伤害。
   8名StarGen基因临床疗法的试验者在临床一期和二期接收了最低剂量（一级剂量）的治疗，12个月后他们没有任何反作用，DSMB支持另外增加剂量治疗病人的测试（二级剂量）。如果StarGen疗法的安全评估仍然良好的话，四位病人将接受最高剂量（三级剂量）的治疗。
   一期试验中，RetinoStat的临床治疗共有9名病人接受了治疗并且没有出现反作用。另有三位病人分别接受三种不同剂量的治疗，第一位病人18个月前接受一级剂量的治疗，并且显现出了预期的有治疗效果蛋白质。DSMB支持另外9名病人进行RetinoStat临床治疗试验。
   对于开始于2012年3月的Oxford BioMedica的用于治疗1B型尤塞斯综合征的UshStat&reg基因疗法，DSMB还没有提议安全回顾检验，所以我估计直到下一年才会有报告。
   对于你们因为视网膜疾病而失去视力，一项安全报告并不是你们期盼的兴奋消息，这点我可以理解。你们需要的是视力保留及恢复。但是必须清楚，这些早期的研究的基本目标，没有安全，那么你们将一无所有。
   基因疗法，就像人们所期待的那样，任然是前沿尖端治疗方法，所以你还不能直接到医诊所里面直接接受一项基因疗法。但我们抗盲基金会的目标是：你的医生可以对你说：“基因疗法适合恢复你的视力——这点没有问题。”安全是到达这一点的必要一步。