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» 生物学家达到修复和通读停止负责Usher综合征的基因突变
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雪山飞狐
发表于 2012-12-8 11:28
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太好了 谢谢楼主的分享!
总算看到了ptc124治疗视网膜疾病了,虽然只是针对无疑突变的Usher综合症,最近看到ptc公司网站的进展很大,希望这个药物早一点上市,更希望对所有无疑突变患者都有效果。
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雪山飞狐
发表于 2012-12-8 11:48
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3#
希望的路上
就是看你的基因是不是无疑突变,如果是就可以多了一种治疗方案。
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雪山飞狐
发表于 2012-12-9 08:22
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12#
凤凰涅盘
我好像以前看到文章说这个实验用的不是药片而是药物注射。
听专家讲过晓分子药物稳定性方面不行。
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雪山飞狐
发表于 2012-12-9 12:00
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8#
南国乞儿
你可以问一下华大你的基因突变属于什么类型的,如果是无义突变那就又多了一种治疗方案了。
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