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太好了 谢谢楼主的分享!

总算看到了ptc124治疗视网膜疾病了,虽然只是针对无疑突变的Usher综合症,最近看到ptc公司网站的进展很大,希望这个药物早一点上市,更希望对所有无疑突变患者都有效果。
3# 希望的路上

就是看你的基因是不是无疑突变,如果是就可以多了一种治疗方案。
12# 凤凰涅盘

我好像以前看到文章说这个实验用的不是药片而是药物注射。

听专家讲过晓分子药物稳定性方面不行。
8# 南国乞儿

你可以问一下华大你的基因突变属于什么类型的,如果是无义突变那就又多了一种治疗方案了。
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