雪山飞狐

这个PTC124以前论坛上也讲过，这个药物说能够治愈所有的无义突变引起的遗传病，RP中有大约12%的患者是无义突变，希望针对RP的实验早一点开始。

大家作基因检测的时候可以查一下是否属于无义突变。

谢谢楼主的分享！

雪山飞狐

其实一年前我就在网上看到过一篇文章说，有一个国家已经用PTC124注射治疗尤赛氏综合症的一种。

这个药物不可能针对所有类型的RP，应该是无义突变的患者才是它治疗的范围。

雪山飞狐

12# 重获光明

这个我就不懂了，还是要基因专家解释一下。