雪山飞狐

4# 寒冰吹雪

这个药物是治疗RPE65基因和RP中的一种基因，这个药物是的第一期实验已经在FDA结束，并且也已经获得了FDA的孤儿药物资格，而这篇文章讲的是这个药物也获得了欧洲的孤儿药物资格（其实去年已经获得了）。

这个药物是在美国进行的临床实验，有很多国家的病人都参加了，中国有2个患者也参加了，是由协和医院参加的，中国的2个患者在治疗后得到了大幅度的改善，并且效果一直在持续中。