2026年3月24日 美国达拉斯讯
Nanoscope Therapeutics, Inc.是一家致力于为因视网膜变性导致光感受器丢失和视力障碍的患者开发和商业化新型、不针对特定疾病的疗法的生物技术公司。今日宣布，其最新的同行评审观察性研究已发表在 Springer Nature 旗下期刊Documenta Ophthalmologica上，该研究增进了该领域对如何在现实世界中衡量严重视力丧失患者的有意义的视力改善的理解。
该研究强调了对因视杆细胞和视锥细胞功能丧失而导致视力丧失的患者进行测试的迫切需要，重点介绍了能够准确捕捉功能改善和患者体验的工具，这些工具可以在标准的视网膜工作流程中使用。
Nanoscope Therapeutics 的资深作者兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士说：“虽然最佳矫正视力（BCVA）长期以来一直是眼科的金标准，但可以通过新的方法来补充评估严重视力丧失患者如何应对日常生活，我感到自豪的是，我们经过同行评审的研究结果可以帮助临床医生和治疗医师更有信心地使用这些测试来评估患者的功能性视力。”
该出版物重点介绍了一项前瞻性观察研究的结果，这项研究招募了 35 名参与者，其中包括 25 名因 RP 导致严重视力丧失的患者（定义为视力 ≥1.6 LogMAR）和 10 名视力正常的参与者。 MLSDT 通过要求参与者在不同的亮度条件下识别和抓取不同形状的物体来评估功能性视力，从而生成可量化的性能评分。
1. 可靠性验证 ： MLSDT 的重测信度（ Test-retest reliability ）超过 0.50 ，达到了早期验证研究中公认的中等可靠性阈值。
2. 与传统指标关联 ：调查人员报告了 MLSDT 表现与标准视力测量之间存在强烈的相关性（相关系数 > -0.7 ）。一个具有临床解释意义的关系是： 0.3 LogMAR 的视力差异对应着 MLSDT 评分约 2 个等级的差异。
3. 聚合效度（ Convergent validity ） ： MLSDT 评分与视野指数和患者报告的结局（ Patient-reported outcomes ）显示出中等到强的相关性。
4. 环境依赖性功能 ：表现随着照度水平的提高而系统性改善，证明了该测试能够捕捉不同环境条件下功能性视力的变化。
这项研究证实，多亮度形状辨别测试（ MLSDT ）可作为严重视力障碍患者视觉能力的 一种客观功能性评估方法 。除了在主要终点评估最佳矫正视力（BCVA）外，Nanoscope公司的主导疗法MCO-010的RESTORE 2b/3期临床试验还使用MLSDT在次要终点评估了患者的功能性视力。在第52周，大多数接受MCO-010治疗的患者在MLSDT测试中亮度提高了2个或更多等级，具有临床意义。MCO-010是首个在随机、假手术对照的注册试验中，证实能显著改善RP伴严重视力丧失患者视力的疗法，且该改善具有临床意义和统计学意义。
Nanoscope Therapeutics 的首席医疗官 Samuel Barone 博士补充道：“ Nanoscope 在开发突破性的光遗传疗法方面持续保持领先地位，而这项观察性研究印证了我们与视网膜疾病患者群体携手合作，共同定义治疗成功指标的坚定承诺。”
关于MCO平台
MCO是一种一次性、门诊内、玻璃体内注射的治疗平台，适用于多种视网膜疾病，旨在恢复光感受器退化患者的视力，包括视网膜色素变性（RP）、Stargardt病（SD）和地图样萎缩（GA）。MCO通过激活高密度双极视网膜细胞使其对光敏感，从而利用光感受器死亡后剩余的视觉回路。MCO治疗无需基因检测、侵入性手术或重复给药，因此可在现有的视网膜诊疗流程中广泛应用。
关于Nanoscope Therapeutics：
Nanoscope Therapeutics正在开发一种不针对特定疾病、能够恢复视力的光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者。在针对视网膜色素变性（RP）的RESTORE IIb/III期多中心、随机、双盲、假手术对照临床试验（NCT04945772）取得积极结果后，该公司正在向FDA提交滚动式生物制品许可申请（BLA）。如果获得批准，MCO-010有望成为RP患者的标准疗法，只需在诊室进行一次注射，无需进行基因检测。该公司在MCO-010治疗Stargardt病（SD）的STARLIGHT II期临床试验（ NCT05417126 ）中也取得了令人鼓舞的结果，并计划于2026年启动III期注册试验。MCO-010已获得FDA授予的RP和SD快速通道资格和孤儿药资格，以及SD的RMAT资格；此外，还获得了EMA授予的孤儿药资格，涵盖非综合征型和综合征型视杆细胞和视锥细胞为主的视网膜营养不良以及黄斑营养不良。MCO-010还获得了日本厚生劳动省授予的先导药物资格和孤儿药资格。MCO治疗地图状萎缩（GA）的II期临床试验项目预计也将于2026年启动。其他已准备好提交IND申请的项目包括Leber先天性黑蒙（LCA）。
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