2026年2月25日
近日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”正式进入Ⅱ期临床试验阶段。基于前期优异的临床数据，JWK002有望为X连锁视网膜劈裂症患者带来首款根治性治疗方案。
JWK002注射液是国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验。此前，JWK002已获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。
JWK002注射液采用了“两质粒包装系统”的CMC生产工艺。金唯科自主研发的全球首个“两质粒包装系统”可大幅提升AAV载体包装效率，同时显著降低生产成本，为JWK002临床转化及未来商业化普及奠定了核心优势。
X连锁视网膜劈裂症（X-linked retinoschisis，XLRS）是一种由RS1基因突变引发的X连锁隐性遗传眼病，主要累及男性群体，儿童早期即可发病。患者核心症状表现为视力进行性下降、黄斑中心凹劈裂，严重时可并发玻璃体积血、视网膜脱离等并发症，最终导致失明。
目前全球范围内尚无有效治疗药物，临床治疗仅能针对并发症对症处理，无法逆转视网膜结构损伤与视力衰退。 作为国内首个基因治疗XLRS的候选药物，JWK002依托腺相关病毒（AAV）载体技术，通过靶向血清型筛选与基因表达元件优化设计，可高效向视网膜细胞递送功能性RS1基因，恢复患者视网膜组织中RS1蛋白的正常表达，从病因层面修复视网膜结构、改善视觉功能。
此前开展的IIT临床研究和临床I期研究中，所有受试者治疗眼均出现最佳矫正视力显著改善、中央视网膜厚度明显下降，视网膜劈裂腔完全闭合，且视网膜光敏度得到有效提升，优异的临床数据为JWK002临床Ⅱ期推进奠定坚实基础。
图1：治疗前-视网膜劈裂腔严重
图2：治疗后-恢复正常黄斑中心凹结构
更值得关注的是，IIT临床首例受试者已经随访2年以上，JWK002临床试验中未出现严重不良事件，药物安全性与耐受性良好，无需后续辅助治疗，极大提升了患者治疗便利性。
金唯科已建成完善的研发生产体系，其核心技术团队在载体设计、规模化制备等领域积累深厚。公司已有2个管线进入临床II期阶段，另有多款针对眼科、遗传代谢等疾病的AAV基因治疗药物进入临床研究阶段或IIT临床研究阶段。
金唯科联合创始人、CEO杨阳研究员表示：JWK002进入Ⅱ期临床，是金唯科技术平台实力的又一印证。从JWK002项目已经开展的IIT研究和临床I期的持续跟踪结果来看，药物的安全性和耐受性良好，符合我们药物研发的预期，JWK002将有望填补XLRS尚无有效治疗药物的临床空白，我们对即将开展的临床II期研究非常有信心，公司将与临床研究团队密切深入合作推进临床进度，加速实现临床价值与市场价值的双重突破。
关于金唯科
金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。
金唯科生物已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过170例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。
金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。
金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。 |
