2026年1月9日
Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复患有遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者的视力并预防失明。该公司今天重点介绍了其在 2025 年取得的进展以及 2026 年即将出现的里程碑。
预计 Opus 将于 2026 年公布其 BEST1 项目的临床数据，并加速推进其 LCA5 项目进入关键性试验阶段，最终获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准。此外，其他项目预计也将进入临床试验阶段。Opus 的大多数在研项目都有可能获得儿科罕见疾病认定，从而获得优先审评券 (PRV)，为公司未来的非稀释性融资提供资金。
Opus Genetics首席执行官George Magrath博士表示：“2025年是Opus公司高效执行的一年，我们在多个眼科项目中取得了令人瞩目的里程碑式进展——推进了两项基因疗法的临床试验，并向FDA提交了我们第二个商业合作产品的上市申请，该产品有望带来巨大的新市场机遇。我们从领先的机构投资者以及患者权益倡导基金等非稀释性资金来源获得了资金。我们相信，我们在LCA5和BEST1项目上取得的进展证明了我们的能力，而我们更广泛的研发管线也蓄势待发。我们满怀信心、强劲势头迈入2026年，并将一如既往地致力于服务患者，因为他们是我们一切工作的动力。”
公司动态
OPGx-BEST1 – BEST1相关遗传性视网膜疾病的基因疗法
针对显性遗传和隐性遗传的 BEST1 疾病的潜在治疗方法。
1/2期试验（BIRD-1）首例受试者已接受给药，目前仍在招募受试者。
预计本季度黄斑学会会议上将公布初步数据，预计 2026 年年中将公布第一组全部受试者的 3 个月结果。
OPGx-BEST1 有可能获得多项监管认定，公司预计将于 2026 年提交相关申请。
OPGx-LCA5 – 莱伯氏先天性黑蒙症 (LCA) 的基因疗法
已获得多项监管认定，包括儿科罕见疾病、孤儿药和再生医学先进疗法 (RMAT)，获批后有可能获得优先审评券。
报告显示，在成人和儿童受试者中，1/2 期安全性和有效性数据呈阳性。
计划开展适应性关键性 3 期试验，目前正在进行导入期招募工作。
预计在 2026 年下半年开始进行 3 期试验，届时将开始使用 OPGx-LCA5 进行给药。
临床前基因治疗研发管线
与患者权益倡导组织的多项合作正在提高 IRD 群体的认识，并为 Opus Genetics 基因治疗产品线的临床前测试提供非稀释性资金。
与RHO、CNGB1、MERTK、RDH12-LCA和NMNAT1基因突变相关的IRD项目前景看好，今年将有一到两个项目进入临床实验。
关于 OPGx-BEST1 和 1/2 期试验
OPGx-BEST1 利用 Opus Genetics 专有的基于腺相关病毒 (AAV) 的基因治疗平台，旨在将功能性 BEST1 基因拷贝直接递送至视网膜色素上皮 (RPE) 细胞，该细胞正是缺陷基因所在之处。该项目建立在广泛的临床前研究基础上，这些研究已证实，在相关疾病模型中，OPGx-BEST1 能够恢复 BEST1 蛋白的表达并改善视网膜功能。这项名为 BIRD-1 的多中心、适应性、开放标签、剂量探索性 I/II 期临床试验将评估 OPGx-BEST1 在患有 Best 卵黄状黄斑营养不良 (BVMD) 或常染色体隐性 Bestrophin 病 (ARB) 的患者中的安全性、耐受性和初步疗效。治疗将通过单次视网膜下注射的方式进行，每位受试者仅一只眼睛接受一次治疗，并设置两个给药组。该试验还将通过功能性和解剖学终点来探索生物活性，包括视觉功能和视网膜结构的变化。
关于 OPGx-LCA5
OPGx-LCA5旨在治疗由LCA5基因（LCA5）双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙症（LCA）。LCA5基因编码lebercilin蛋白。LCA5相关遗传性视网膜疾病是一种早发性严重遗传性视网膜营养不良。对携带该突变患者的研究表明，该疾病存在视网膜结构相对完整但视觉功能下降的现象，提示基因增强疗法可能具有治疗潜力。OPGx-LCA5采用腺相关病毒8型（AAV8）载体，将功能性LCA5基因精准递送至外层视网膜。OPGx-LCA5目前正处于关键性III期临床试验阶段。来自儿科受试者的数据显示，该疗法显著改善了视锥细胞介导的视觉功能，且耐受性良好，未出现严重的眼部不良事件或剂量限制性毒性。成年组患者的视锥细胞敏感度和视觉功能在长达18个月的时间内均表现出持久改善。OPGx-LCA5已获得FDA授予的儿科罕见疾病、孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）认定。
关于 Opus Genetics
Opus Genetics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复患有遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力并预防失明。公司正在开发持久有效的单次治疗方案，旨在解决严重视网膜疾病的根本遗传病因。公司目前在研的七项基于腺相关病毒（AAV）的项目包括：针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜变性的OPGx-BEST1，以及其他靶向RHO、CNGB1、RDH12、NMNAT1和MERTK的候选药物。公司总部位于北卡罗来纳州的研究三角园区。更多信息，请访问www.opusgtx.com。
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