2025年12月19日
Beacon Therapeutics Holdings Limited 是一家领先的临床阶段生物技术公司，其使命是挽救和恢复致盲性视网膜疾病患者的视力 。该公司已为其2期LANDSCAPE临床试验的首位患者实施了给药。试验旨在评估其新兴基因疗法laru-zova双眼给药的安全性，该疗法用于治疗由RPGR基因突变引起的X连锁视网膜色素变性（XLRP）。试验正在美国各地招募12至50岁的男性患者。第一组患者将在首次注射后30至60天内接受第二次注射。第二组患者的两次注射间隔为7至14天。虽然该研究的主要目标是评估短期双眼视网膜下注射的安全性，但该公司还将评估视觉功能的变化。
Beacon公司于2025年7月宣布其laru-zova的2/3期VISTA临床试验已完成患者招募。公司预计将于2026年下半年公布VISTA试验结果。此前，该公司报告称，在HORIZON、SKYLINE和DAWN三项临床试验中，接受laru-zova治疗的患者视力均有所改善。
Laru-zova 使用腺相关病毒 (AAV)，它就像一个容器递送系统，将 RPGR基因拷贝递送到患者的视网膜细胞中。Beacon 公司表示，70% 至 90% 的 XLRP 病例是由RPGR 基因突变引起的 。该疗法通过一次性视网膜下注射完成。
美国抗盲基金会资助了该基因疗法的临床前研究，最终发展成为 laru-zova。
关于Beacon Therapeutics
Beacon Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于挽救和恢复致盲性视网膜疾病患者的视力。公司拥有成熟的科研基础，包括一个用于治疗XLRP的后期临床开发候选药物，以及两个针对干性年龄相关性黄斑变性(AMD)和遗传性视锥-视杆营养不良(CRD)的临床前项目。
Beacon Therapeutics 的投资者包括 Syncona Limited、Forbion、Oxford Science Enterprises、TCGX 和 Advent Life Sciences 等。访问 beacontx.com了解更多关于 Beacon Therapeutics 的信息。
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