Nanoscope 公布了MCO-010光遗传学疗法治疗视网膜色素变性的1/2a期随访研究的五年安全性结果
2025年11月5日
Nanoscope Therapeutics Inc.今日宣布其EXTEND研究的长期安全性结果积极，该研究对在早期 1/2a 期试验中接受单次玻璃体内注射 MCO-010 的参与者进行了为期五年的随访。
EXTEND 研究追踪了 10 名患有晚期视网膜色素变性 (RP) 的参与者，他们之前接受过 MCO-010 治疗，这是一种光遗传疗法，旨在利用 Nanoscope 专有的多特征视蛋白 (MCO) 平台恢复视力。
EXTEND 研究证实，单次玻璃体内注射 MCO-010 在五年内安全且耐受性良好，没有出现严重不良反应或新的安全性问题，同时在相同的五年内观察到生活质量的改善。
长期安全性良好
五年多来，1/2a 期试验和长期随访期间的安全性概况保持一致，出现可控的短暂炎症，没有停药，也没有新的安全性问题。
Nanoscope 总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士表示：“这些结果表明，即使在单次注射五年后，MCO-010 仍具有极佳的长期安全性和耐受性，未出现严重安全性问题，且受试者随访完成率高，凸显了 MCO-010 作为一种持久、非侵入性疗法治疗晚期视网膜色素变性 (RP) 患者的潜力。”
持久效果
在初步试验中，接受较高剂量MCO-010治疗的受试者在一年后视力出现了具有统计学意义的显著改善。在随后的五年中，受试者持续报告视力相关的生活质量保持稳定或有所改善，尤其是在远距离活动和视力相关的独立性方面。
这些数据最近在印度玻璃体视网膜学会第34届年会上发表。
关于Nanoscope Therapeutics：
Nanoscope Therapeutics致力于开发一种不针对特定疾病、能够恢复视力的光遗传疗法，以帮助数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者。Nanoscope已启动其主要候选药物MCO-010的滚动生物制品许可申请（BLA）流程，该药物用于治疗视网膜色素变性（RP）导致的严重视力丧失。如果获得批准，MCO-010有望成为RP患者的标准疗法。该公司还展示了MCO-010在治疗Stargardt病（SD）方面令人鼓舞的结果。MCO-010已获得FDA授予的RP和SD的快速通道资格和孤儿药资格，以及SD的RMAT资格，并获得EMA授予的用于治疗非综合征型和综合征型视杆细胞和视锥细胞为主的视网膜营养不良以及黄斑营养不良的孤儿药资格。MCO-010治疗地图样萎缩（GA）的II期临床试验预计将于2025年底启动
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