2025年7月15日
Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家生物技术公司，致力于为视网膜退行性疾病严重视力丧失的患者开发和商业化新型基因未知疗法，今天宣布开始向美国食品和药物管理局 （FDA） 滚动提交生物制品许可申请 （BLA），用于其领先的研究性疗法。 MCO-010，用于治疗视网膜色素变性 （RP） 引起的严重视力丧失。
这标志着一个重要的监管里程碑，因为这是第一个为视网膜疾病不区分基因的基因疗法提交的 BLA 。与基因无关意味着 MCO-010 旨在解决 RP 的广泛遗传多样性——该疾病是一种与 100 多个已知基因和 1,000 多个不同突变相关的疾病。
FDA 已批准 Nanoscope 对其 BLA 进行滚动审查，第一批模块已经提交，预计将于 2026 年初完成完整的 BLA 提交。该过程有资格根据该计划的快速通道指定获得优先审查。
如果获得批准，MCO-010 将成为第一个恢复合法失明 RP 患者视力的基因未知疗法，可能提供重要的市场机会，更重要的是，为 RP 导致视力障碍的患者建立护理标准。
Nanoscope 首席执行官兼联合创始人 Sulagna Bhattacharya 说：“ 被认为正在走向永久失明的患者第一次有机会恢复视力，我们非常感谢 FDA 的指导，因为我们仍然坚定地致力于恢复视力，让生活在黑暗中的人们的生活重获光明。”
MCO-010 是 Nanoscope 专有的多特征视蛋白 （MCO），通过一次性的门诊玻璃体内注射给药。注射后，MCO-010 激活高密度双极视网膜细胞变得对光敏感，利用光感受器死亡后剩余的视觉回路。MCO-010 旨在提供一种独特的方法，因为它不需要基因检测、手术干预或重复给药，使其适用于广泛的 RP 患者群体，同时也适用于现有的视网膜门诊工作流程。
Nanoscope 总裁、首席科学官兼联合创始人 Samarendra Mohanty 博士补充道：“我们在 MCO 平台上工作已经有十多年了，我们已经看到这种研究性疗法在实验室和临床试验中超出了我们的预期，我们相信我们现在离可能将这种开创性疗法带给所有 RP 患者又近了一步。”
RP 是美国工作年龄人口失明的主要原因之一，影响超过 100,000 人，并使超过 25,000 人合法失明。RP 引起的视力丧失在很大程度上取决于存在的潜在突变，平均而言，RP 患者大约每三年在视力表上失去 1 行视力线，并且大多数人在 60 岁时法定失明（视力低于 20/200
中国视力表 0.1）。
Wills 眼科医院视网膜研究主任兼 Nanoscope 首席医学顾问 Allen C. Ho 博士说：“我整个职业生涯中最具挑战性的方面之一是告诉 RP 患者没有可用的恢复性疗法，因为他们会经历进行性的、不可逆的、永久性的视力丧失，基于临床前科学研究和临床试验证据，MCO-010 代表了患者和视网膜专家的潜在、重要的范式转变，为最需要的视网膜患者生活质量的有意义改善提供了希望。”
在 Nanoscope 的关键性 RESTORE 2b 期试验中，与对照组相比，MCO-010 在 52 周时在两个剂量组中都达到了最佳矫正视力主要终点，视力从基线提高 >0.3 LogMAR，结果相当于视力表上的三行或更多行。在正在进行的长期随访中，在 3 年内观察到视力增加，接受治疗的眼睛没有报告严重的不良事件。计划对这些患者进行进一步的多年随访，以评估长期疗效和安全性。
Nanoscope 董事会主席 Glenn Sblendorio 总结道：“这是 FDA 首次评估遗传性视网膜疾病的基因未知疗法的申请，我们对我们的临床数据充满信心，我们相信这将标志着视网膜护理新时代的到来。我们的目标是为 RP 患者带来希望之光，并最终为许多其他视网膜退行性疾病带来希望。
有关 MCO-010 和 Nanoscope Therapeutics 的更多信息，请访问：www.nanostherapeutics.com。
关于 Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关、恢复视力的光遗传学疗法。在视网膜色素变性 （RP） （NCT04945772） 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、对照组临床试验取得积极结果后，已开始向 FDA 滚动提交 BLA。如果获得批准，MCO-010 有可能成为 RP 患者的标准护理，作为一次性的门诊注射给药，无需基因检测。该公司还在 MCO-010 治疗 Stargardt 病 （SD） （NCT05417126） 的 STARLIGHT 2 期临床试验中显示出可喜的结果，并计划在 2025 年启动 3 期注册试验。MCO-010 已获得 FDA 快速通道和 RP 和 SD 孤儿药资格认定。临床前项目包括 Leber 先天性黑朦 （LCA），用于 IND 支持研究，以及用于地理萎缩 （GA） 的 IND 就绪资产。
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