JCyte最大剂量增加至880万细胞的2期临床试验进展
日期：2025年4月21日
美国细胞治疗公司JCyte正在进行一项使用880万细胞最大剂量治疗剂（jCell）的2期临床试验，比之前的最大剂量600万细胞增加了280万细胞。该研究基于先前研究（NCT03073733）确认的安全性和有效性，评估更高剂量的效果。以下是关于临床试验的时间表和详细信息。
一、临床试验概述
研究名称：JC02-88（2期）
目的：评估880万细胞单次注射jCell的安全性、耐受性和视觉功能改善效果
目标疾病：视网膜色素变性（RP）
干预措施：jCell（人类视网膜前体细胞，hRPC）
剂量：880万细胞单次眼内注射
给药方式：微创眼内注射（玻璃体内，可局部麻醉）
jCell持续释放神经营养因子，减少光感受器细胞死亡并促进存活细胞的功能。
研究设计：
参与者：约60人（RP患者，满足最佳矫正视力标准）
方法：随机分配，设置安慰剂对照组，6个月内评估安全性和视觉变化
评估项目：
主要：安全性（副作用，不良反应）
次要：视觉功能（最佳矫正视力，视野，低光照移动性等），生活质量
访问安排：6个月内10次面对面访问，1次远程咨询，部分访问在加利福尼亚州尔湾进行
地点：美国南加州（具体位置请参考JCyte网站）
二、时间表
开始：预计2025年第一季度
完成：预计在2025年底前
三、主要背景及以往研究
NCT03073733（1/2a期）：
期间：2017年3月至2020年11月
参与者：28人
剂量：50万至300万细胞
结果：
安全性：无严重副作用，仅报告轻微副作用（与眼内注射相关）
有效性：最高剂量（300万细胞）处理眼的最佳矫正视力提高9个字母（对比对照眼），报告光敏感度和颜色识别改善
22人参与后续研究，接受第二只眼的治疗
意义：证明了jCell的安全性和对RP患者的潜在益处，获得FDA孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）指定
2b期（NCT04604899）：
剂量：300万和600万细胞
结果：600万细胞剂量下视力改善（+7.43个字母，对比安慰剂），特别是中央视野直径20度以上患者中显著效果（+15.6个字母，p=0.029）
发表：2021年AAO会议上报告，证实600万细胞的有效性
四、JC02-88的意义：
880万细胞超过之前的最大剂量（600万细胞），预期更高的疗效
针对更广泛的患者群体，重点评估短期（6个月）效果
五、预期效果及重要性
创新性：jCell不依赖特定基因突变，是首个有望应用于RP患者99%以上的细胞治疗方法
患者受益：保留视力并可能改善，提升生活质量。
注意：韩国RP协会已与美国 jCyte 联系，询问此次额外临床试验与第 3 阶段试验的关系，并将在收到 jCyte 的回复后立即发布回复。1月25日，该协会收到了jCyte的回复，表示目前正在进行的额外2期临床试验计划进入3期。
以上文章由Kimmy朋友转自韩国RP网站，在此对她表示感谢！ |
